L'urgenza di prevenire le infezioni da virus respiratorio sinciziale (Rsv) "nei neonati deriva da ragioni sia etiche che economiche". Essendo "un'infezione delle vie respiratorie che può caratterizzarsi per gravità fino a mettere a rischio la vita del neonato", è chiaro che possa comportare "un forte aggravio per le famiglie che devono, nei casi più gravi, ricorrere anche a ricoveri in terapia intensiva, con l'invasività delle cure che" potrebbero avere "esiti invalidanti anche per il resto della vita del piccolo paziente. Inoltre l'infezione severa, impegnando i genitori in un'assistenza diretta di ricovero, che a volte dura anche 15-20 giorni, può avere anche risvolti economici perché ai costi sanitari diretti" si vanno a sommare quelli "indiretti dovuti all'assenza dal lavoro di uno dei genitori e le eventuali future assenze in caso di condizione invalidante, temporanea o stabilizzata, che la malattia potrebbe determinare". Così Simona Barbaglia, presidente dell'associazione pazienti Respiriamo insieme (respiraiamoinsieme.org), illustra all'Adnkronos l'importanza di prevenire l'infezione da Rsv, prima causa di bronchiolite e di ospedalizzazione nei bambini sotto l'anno di vita, immunizzando tutti i neonati con strumenti efficaci oggi disponibili come gli anticorpi monoclonali, ma che rischiano di non essere potenzialmente accessibili e non sono ugualmente accessibili su tutto il territorio nazionale.

La prevenzione delle infezioni da Rsv "deve rappresentare un punto di riferimento imprescindibile per il Servizio sanitario nazionale - aggiunge Barbaglia - e deve essere garantita a tutti i soggetti che ne hanno diritto a livello nazionale, senza disuguaglianze. Purtroppo, ad oggi, nonostante la disponibilità di strumenti di prevenzione e raccomandazioni sia dal mondo scientifico che del ministero della Salute", la prevenzione dall'Rsv "non è ancora stata inserita nel calendario vaccinale nazionale". L'auspicio è quindi "che la protezione da questo virus diventi una priorità e possa trovare prestissimo posto nel calendario del Piano nazionale di prevenzione".

Nel dettaglio, tra le Regioni ad essersi attivate per essere pronte ad erogare l'immunizzazione dal prossimo autunno, "risultano soltanto Valle d'Aosta, Lombardia, Toscana, Veneto, Trento e Bolzano - osserva Barbaglia - Il rischio delle possibili disparità è quindi reale e le resistenze, laddove presenti, sono per lo più figlie dell'organizzazione che spesso risente di carenze o limitazioni di risorse, sia economiche che di personale. Agendo su questi due fattori le criticità potrebbero essere senz'altro contenute". Sicuramente, però, "la mancanza di una raccomandazione nazionale sta rallentando l'accesso" omogeneo "a questi nuovi strumenti di prevenzione. Ma la messa in atto di tutte le misure preventive - sottolinea - consentirà di avere un numero di casi nettamente inferiore di infezioni da Rsv nei neonati con conseguente liberazione di posti nelle terapie intensive, oltre ad abbattere l'impatto economico e garantire migliore sostenibilità dei sistemi sanitari nazionale e regionale".

L'associazione nazionale pazienti Respiriamo insieme Aps "dal 2014 è impegnata incessantemente e attivamente nel promuovere e tutelare la salute di tutte le persone, i pazienti adulti e minori affetti da patologie respiratorie, immunologiche, allergiche e rare del polmone - illustra Barbaglia - con l'obiettivo di garantire a tutti l'accesso al giusto percorso di cura e ridurre il peso della malattia per i pazienti e i familiari attraverso il sostegno, l'advocacy, l'educazione e la ricerca". In questo contesto si inserisce anche la campagna di sensibilizzazione 'Non è come sembra', lanciata lo scorso marzo a Roma, "a cui ha presenziato anche il direttore generale della Prevenzione del ministero della Salute, Francesco Vaia - ricorda - che ha preannunciato proprio in questa occasione l'uscita della circolare del ministero della Salute con le misure di prevenzione contro l'Rsv che è stata firmata proprio lo stesso giorno. L'obiettivo della nostra campagna, che proseguirà fino a ottobre 2024, è proprio quello di accendere i riflettori su questa problematica e tracciare importanti linee di indirizzo che portino ad accrescere l'informazione, la conoscenza, la consapevolezza e la protezione rispetto all'Rsv e ai rischi per i pazienti fragili, dai neonati agli anziani, alle persone con patologia".

Oltre a rappresentare "la prima causa di bronchiolite e quindi di ospedalizzazione nei bambini sotto l'anno di vita, l'infezione da Rsv - rimarca Barbaglia - è causa di infezioni respiratorie acute (Ari), di bronchite asmatica e asma nei bambini, adolescenti e giovani adulti fragili, di riacutizzazione di broncopneumopatia cronica ostruttiva (Bpco) e di polmonite interstiziale con sindrome da distress respiratorio acuto (Ards) nell'anziano, soprattutto in presenza di comorbidità, determinando complicanze" anche molto gravi. In questo contesto, evidenzia, "è quindi necessario sensibilizzare, informare in ogni sede e occasione la popolazione sui rischi legati a questo virus e sugli strumenti di prevenzione esistenti. Va poi coinvolto in modo diretto il mondo sanitario sia territoriale che ospedaliero".

"Dal nostro confronto quotidiano con i soci o i pazienti - conclude Barbaglia - emerge una fotografia piuttosto deludente riguardo all'informazione sull'offerta preventiva a loro dedicata. E' importantissimo intervenire quindi affinché ci siano sempre più campagne e iniziative mirate a far conoscere in modo capillare le opportunità di prevenzione vaccinale ed immunizzazione, soprattutto alle persone fragili come bambini, neonati ed anziani, oltre a chi soffre di patologie respiratorie croniche come le persone di cui la nostra associazione si prende cura".

"Al primo posto a livello mondiale per crescita dell'export tra il 2021 e il 2023. E' il traguardo raggiunto dall'industria farmaceutica in Italia grazie a imprese, internazionali e nazionali, che continuano a investire nel Paese". E' quanto afferma Marcello Cattani, presidente di Farmindustria, nel corso dell'assemblea oggi a Roma all'Auditorium della Conciliazione. "E' l'export che traina la produzione e che fa registrare record su record. Farmaci e vaccini sono il secondo settore 'made in Italy' per saldo estero, 17 miliardi di euro nel 2023. La quota dell'export farmaceutico sul totale manifatturiero è passata dal 3,8% all'8,3% in 20 anni", ha ricordato il presidente, riconfermato nell'incarico per il biennio 2024-26. Cattani è stato riconfermato alla guida di Farmindustria.

L'industria del Pharma conferma di essere un settore hi-tech strategico per la nazione. "La produzione - sottolinea Cattani - ha toccato i 52 miliardi di euro nel 2023 e oltre 49 di export, nonostante le difficoltà causate dall'aumento dei costi del 30% rispetto al 2021. Gli investimenti sul territorio sono stati di 3,6 miliardi, di cui 2 in ricerca e sviluppo. Gli addetti sono 70.000 (+2% nel 2023 e +9% in 5 anni), con un incremento di quasi il 20% di under 35 negli ultimi 5 anni e con un'elevata presenza di donne, il 45% del totale". Senza dimenticare che negli ultimi 5 anni "le domande di brevetto farmaceutico nel Paese sono aumentate del 35%, rispetto al +23% dei 'big Ue".

Industria che, continua il presidente, ha un welfare aziendale "all'avanguardia ed è il primo settore tra quelli manifatturieri, secondo Istat, per competitività, con il più alto valore aggiunto per addetto, parametro di produttività per cui siamo migliori degli altri big Ue. E che guarda al futuro con progetti di responsabilità sociale, anche con l'alternanza scuola-lavoro, nelle scuole superiori e negli Its, per formare gli studenti e sviluppare le competenze necessarie alle imprese. Proprio con questo obiettivo - ricorda Cattani - è stato recentemente firmato un protocollo d'intesa con l'Egitto, nell'ambito del Piano Mattei, per la partnership tra imprese e la formazione, attraverso scambi accademici e professionali di docenti e studenti".

"A inizio 2024 è stato raggiunto un record storico per i farmaci in sviluppo nel mondo, 23.000, con investimenti in ricerca e sviluppo da parte delle imprese farmaceutiche di oltre 1.700 miliardi di dollari tra il 2023 e il 2028. Ma la competizione globale corre sempre di più. Ecco perché essere veloci, attrarre investimenti e offrire innovazione deve diventare il must delle politiche dell'Unione europea e dell'Italia. Non possiamo avere una realtà a due velocità: un mondo che cambia rapidissimamente e assetti decisionali e regolatori fermi a vent'anni fa. Serve voltare pagina per tenere il passo di altri Paesi in un contesto globale sempre più complesso. In Italia è indispensabile una governance farmaceutica davvero moderna, con regole nuove, chiare, adatte alla rapidità dell'innovazione, superando il sistema del 'payback', tassa iniqua e aggiuntiva che grava sulle aziende per quasi 2 miliardi nel 2024", chiede Cattani.

"Riforme da accompagnare - aggiunge - a una semplificazione per la ricerca clinica e a regole per consentire l'uso del dato clinico per necessità di ricerca, nel rispetto della privacy. Fondamentale - avverte il presidente - è anche ridurre i tempi di accesso all'innovazione per i cittadini, ancora troppo lunghi (14 mesi a livello nazionale, ulteriormente aggravati da quelli a livello regionale), con evidenti differenze sul territorio, che generano disuguaglianza e disomogeneità". Secondo Cattani, "occorre riconoscere il valore dell'innovazione e rivalorizzare alcuni farmaci di grande diffusione e a basso costo, per garantire così la sostenibilità industriale messa in difficoltà a causa di un aumento strutturale dei costi. Con un finanziamento basato sulle reali esigenze di salute".

"Su Europa e Italia - osserva il numero uno di Farmindustria - molto positiva è l'azione del Governo che ha dimostrato di credere nell'innovazione. Bisogna proseguire nel dialogo tra istituzioni e industria collaborando nell'ottica di una visione condivisa dell'interesse nazionale. Perché solo insieme è possibile vincere in Europa e nel mondo".

Il mese di giugno, appena trascorso, è stato particolarmente ricco di iniziative dedicate ad alcune patologie rare che interessano principalmente il sistema nervoso centrale: il 2 giugno si è celebrata infatti la Giornata mondiale della miastenia gravis e il 23 quella della sindrome di Dravet. Sono malattie per le quali, negli ultimi anni, Ucb Pharma sta rivolgendo il proprio impegno, mettendo sempre al centro i pazienti e le loro testimonianze, e continuando a investire in innovazioni terapeutiche che abbiano un impatto positivo sulle loro vite.

Per celebrare al meglio le due giornate mondiali - si legge in una nota - il 24 giugno l'azienda farmaceutica belga ha organizzato, presso i propri uffici di Milano, l'evento 'Alleviamo la fatica e lasciamo il segno', dedicato ai dipendenti con l'obiettivo di aumentare la consapevolezza sulle patologie, dando voce a chi vive con queste malattie rare attraverso il coinvolgimento diretto delle associazioni dei pazienti con video testimonianze di caregiver e pazienti, offrendo ai partecipanti una visione reale e toccante della quotidianità di queste persone. All'iniziativa hanno partecipato Isabella Brambilla, presidente dell'Associazione Dravet Italia, e Roberta Annunziata, dell'associazione Aim Campania. A seguito di queste testimonianze, è stato organizzato un workshop creativo e simbolico durante il quale i partecipanti hanno personalizzato delle magliette bianche su cui sono state scritte, sul retro, parole rappresentative del dolore e della fatica dei pazienti, trasferendone simbolicamente il peso sulle spalle. Sul fronte, hanno decorato le magliette con stencil a forma di zebra e unicorno, simboli legati alle due patologie, lasciando un segno tangibile del loro supporto e solidarietà.

La miastenia gravis (gMG) - ricorda la nota - è una malattia autoimmune rara, cronica, caratterizzata da alterazioni morfologiche e funzionali responsabili del disturbo della trasmissione a livello della giunzione neuromuscolare, con manifestazioni cliniche eterogenee quali ptosi palpebrale (caduta delle palpebre), visione doppia, difficoltà a deglutire, masticare e parlare, oltre a una grave debolezza muscolare che può colpire vari distretti e che, quando coinvolge i muscoli della respirazione, può essere potenzialmente letale.

Per questa patologia, lo scorso dicembre Ucb ha ottenuto l'approvazione europea per zilucoplan e nel gennaio 2024 per rozanolixizumab. Il primo è un peptide inibitore della componente 5 della cascata del complemento (inibitore C5), approvato dall'Ue come terapia aggiuntiva a quella standard in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR). E' l'unico farmaco della sua categoria a possedere un meccanismo d'azione duplice. Rozanolixizumab è un anticorpo monoclonale IgG4 umanizzato, che si lega al recettore Fc neonatale, determinando la riduzione delle IgG circolanti. Il farmaco è approvato come terapia add-on alla standard in pazienti adulti positivi agli anticorpi AChR o anti-tirosinchinasi muscolo-specifica (MuSK).

La farmaceutica belga è quindi la prima e unica a possedere un portafoglio focalizzato sulla gMG, in grado di offrire terapie mirate sia agli anticorpi anti-AChR che a quelli anti-MuSK. Nel mese di maggio di quest'anno il 'Journal of Neurology' ha pubblicato i dati di un'analisi post hoc dello studio registrativo di fase 3 Raise e dello studio di estensione in aperto (Ole) Raise-XT, attualmente ancora in corso, che valuta l'effetto a lungo termine di zilucoplan sulla fatica, in pazienti adulti con gMG da moderata a grave, positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR-Ab+).

La sindrome di Dravet - prosegue la nota - è una encefalopatia epilettica che inizia nell'infanzia ed è caratterizzata da convulsioni difficilmente trattabili con farmaci anti-crisi, disturbi cognitivi, comportamentali e motori, che persistono fino all'età adulta.

Per questa grave patologia, Ucb ha acquisito da Zogenix un farmaco presente da circa 2 anni sul mercato italiano (fenfluramina), che ha dimostrato una riduzione significativa dal punto di vista statistico e clinico della frequenza delle crisi convulsive. Nel corso del recente Congresso internazionale di neurologia infantile (Icnc), l'azienda ha presentato i risultati finali dello studio di estensione in aperto a 3 anni (Ole) relativo a fenfluramina, che hanno dimostrato l'efficacia a lungo termine del farmaco come terapia add-on in pazienti di età compresa tra 2 e 32 anni. Le ulteriori valutazioni dei caregiver, secondo la Clinical Global Impression Scale, integrando i dati sulla riduzione del numero delle crisi, forniscono un endpoint di efficacia positivo. Tali risultati rafforzano il potenziale del trattamento a lungo termine e l'efficacia di fenfluramina fino a 3 anni, mostrando riduzioni significative e durature della frequenza mensile mediana delle crisi convulsive nelle persone affette dalla sindrome di Dravet, che rappresentano i principali obiettivi per il paziente, aiutandolo a raggiungere il massimo potenziale dello sviluppo e della qualità della vita.

"Alla base del nostro impegno nelle malattie rare - afferma Federico Chinni, amministratore delegato di Ucb Pharma Italia - c'è la consapevolezza che molte di queste, spesso, sono patologie 'orfane', di interesse limitato per ricercatori e medici, per le quali non è disponibile una terapia. Scegliere di intraprendere questo percorso per Ucb ha significato impegnarsi con coraggio e responsabilità, per fare la differenza nella vita dei pazienti con patologie ancora poco conosciute e non idoneamente trattate. Il nostro obiettivo - conclude - è quello di trasformare la vita di ogni singola persona con una malattia rara, sviluppando farmaci innovativi, migliorando la diagnostica ed esplorando nuovi approcci al trattamento".