Emofilia A, Aifa estende rimborsabilità per anticorpo bispecifico
Emicizumab a carico del Ssn anche in pazienti con malattia moderata con fenotipo emorragico severo
L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha recentemente ampliato la rimborsabilità, da parte del Servizio sanitario nazionale, di emicizumab. L’anticorpo bispecifico diretto al fattore IXa e al fattore X, già approvata per l’emofilia A grave con e senza inibitori del fattore VIII, fornirà ora anche una pratica ed efficace opzione di trattamento profilattico alle persone affette da emofilia A moderata (FVIII≥1% e ≤5%) con fenotipo emorragico severo.
L’emofilia A - si legge in una nota diffusa da Roche - è una grave patologia ereditaria che colpisce in tutto il mondo circa 900 mila persone, delle quali circa il 14% presenta una forma moderata della malattia. Se da un lato il trattamento e la cura dei soggetti affetti da emofilia A grave sono ben consolidati, dall’altro vi sono meno informazioni e indicazioni sulla profilassi dell’emofilia A moderata. Inoltre, la gravità dell’emofilia A – tradizionalmente misurata in base ai livelli di fattore VIII di un individuo – non sempre riflette adeguatamente il rischio di sanguinamento. Di conseguenza, molte persone affette da emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti profilattici idonei e presentare un carico clinico peggiorato. Circa l’85% delle persone affette da emofilia A moderata segnala sanguinamenti entro una certa età, e una su 3 presenta sintomi articolari a lungo termine che spesso richiedono un intervento chirurgico, incidendo sensibilmente sulla qualità della vita.
“I risultati dello studio” di registrazione “Haven 6 - spiega Giancarlo Castaman, direttore dell’Unità di Malattie emorragiche Aou Careggi di Firenze - hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza di emicizumab anche nei pazienti con emofilia A moderata, e ciò ha permesso di estendere i benefici di questo trattamento a un gruppo di pazienti con forma moderata che, fino ad ora, non poteva disporre di una opzione terapeutica parimenti efficace e meno invasiva. Tale progresso rappresenta una risposta concreta a un’importante esigenza clinica ancora insoddisfatta”. A tale proposito, "siamo lieti della decisione positiva dell'autorità regolatoria sulla rimborsabilità a carico del Ssn di emicizumab per un'ulteriore indicazione terapeutica - afferma Anna Maria Porrini, Medical Department Head di Roche Italia - Anche le persone affette da emofilia A moderata con fenotipo emorragico severo possono avere emorragie che possono incidere sulla loro qualità della vita. Rinnoviamo così il nostro impegno nel fornire soluzioni terapeutiche che possano essere di utilità alle persone con emofilia A che necessitano di trattamento".
L’approvazione della rimborsabilità di Aifa segue la decisione dell’Agenzia europea (Ema) che si basa sui risultati dello studio di fase III Haven 6, nel corso del quale emicizumab ha dimostrato un efficace controllo del sanguinamento e un profilo di sicurezza favorevole nei soggetti affetti da emofilia A non grave, senza inibitori del fattore VIII, per i quali era clinicamente indicata la profilassi. La decisione si è basata anche su dati provenienti dalla pratica clinica (real-world). Emicizumab è stato valutato in uno dei più vasti programmi di studi clinici su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi 8 studi di fase III. Oggi emicizumab è approvato, a livello globale, come opzione di trattamento profilattico per le persone affette da emofilia A con inibitori del fattore VIII in più di 110 paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 100 paesi.
La sua approvazione ha segnato un importante progresso nella gestione dell'emofilia A, offrendo nuove prospettive e miglioramenti nella qualità della vita di molti pazienti. L’approvazione di emicizumab in Italia rappresenta una svolta significativa per la comunità emofilica, consentendo un accesso più ampio a trattamenti innovativi e migliorando la gestione della malattia a lungo termine.
“Accogliamo con soddisfazione la decisione di Aifa di estendere la rimborsabilità di emicizumab anche ai pazienti con emofilia A moderata e fenotipo emorragico severo - conclude Cristina Cassone, presidente della Federazione delle associazioni emofilici (FedEmo) - Questa decisione apre a nuove possibilità di cura per chi convive con questa patologia anche nella forma moderata e segna una svolta nel miglioramento della qualità di vita per una fascia sempre più estesa dei nostri pazienti”.
Salute e Benessere
Crevani (Sanofi): “Scienza e politica unite in...
Sul paper: "Grazie alle 16 raccomandazioni rapido passaggio da fase pilota in 4 regioni a nazionale"
"Siamo molto orgogliosi di aver contribuito e supportato la realizzazione di questo White paper che ha avuto l'obiettivo di riunire un gruppo di persone che sono fra i più importanti esperti nel campo del diabete di tipo 1, passando dalla pediatria all'endocrinologia. Oltre al comparto scientifico, anche quello politico ha tanto spinto per l'attuazione in Italia di questa legge sullo screening". Così Alessandro Crevani, General Manager Business Unit General Medicines Italy & Malta di Sanofi, alla presentazione del documento 'Screening pediatrico per il diabete di tipo 1 e la celiachia', oggi a Roma, ricorda che "l'obiettivo del paper era di sviluppare delle raccomandazioni pratiche, che in realtà sono 16, per passare velocemente da quello che è la fase pilota propedeutica, che oggi si realizza in 4 regioni - Lombardia, Marche, Campania e Sardegna - allo screening nazionale, che noi ci auguriamo avvenga, grazie anche a queste raccomandazioni, in modo più omogeneo possibile in tutte le regioni, senza differenze".
La scelta di prevedere lo screening pediatrico delle due patologie, diabete e celiachia, "non è casuale - spiega Crevani - Entrambe possono essere identificate precocemente attraverso l'espressione di autoanticorpi, il che significa che, con un solo prelievo, è possibile intercettare più patologie. Si tratta di due condizioni con caratteristiche e impatto diverso, anche con rischi diversi, ma sono due malattie che sono portate ad avere l'espressione di autoanticorpi e, quindi, conviene testarle in un unico momento da parte del pediatra".
Salute e Benessere
Buzzetti (Sid): “In fase precoce ritardare diabete...
L'esperta alla presentazione del paper sullo screening pediatrico: "Speranza prevenire la malattia"
"E' un momento epocale. Dopo anni e anni di tentativi di aggiungere qualcosa alla terapia insulinica, la possibilità di intervenire in una fase precoce della malattia è importantissima. Anche solo ritardare l'esordio della malattia di un solo anno ha un notevole impatto sulla qualità della vita del paziente, in quanto si evitano le eventuali complicanze legate alla patologia, alla quotidianità della terapia insulinica e si riduce il numero di controlli". Così Raffaella Buzzetti, presidente eletto della Società italiana diabetologia (Sid), partecipando al convegno per la presentazione del White paper 'Screening pediatrico per il diabete di tipo 1 e la celiachia', oggi a Roma, spiega l'importanza dello screening sottolineando che, "in futuro, la speranza è quella di prevenire la malattia".
Come presidente della società scientifica, Buzzetti assicura il "forte impegno nei prossimi anni anche per cercare di riconoscere la malattia già in una fase molto più precoce rispetto alla diagnosi clinica e poter seguire i soggetti a rischio, consentendo loro di effettuare con esenzione le varie analisi. Cercheremo - conclude - di instaurare un dialogo attivo e sinergico con i vari interlocutori amministrativi per permettere di riconoscere gli stadi precoci della patologia e migliorare la qualità della vita sia dei pazienti pediatrici che di quelli in età adulta".
Salute e Benessere
Mulè: “Italia prima al mondo su screening di diabete...
Il vicepresidente della Camera: "Indagine su 4 regioni dimostra efficacia della misura"
"Grazie alla legge 130 approvata esattamente un anno fa dal Parlamento, oggi abbiamo i primi dati sul programma nazionale di screening per rilevare la predisposizione genetica al diabete di tipo 1 e alla celiachia. Il progetto pone l'Italia al primo posto al mondo nello sviluppo di un programma di screening sicuro e non invasivo" per le patologie. Così Così Giorgio Mulè, vicepresidente della Camera dei deputati, nel corso del convegno 'Screening pediatrico per diabete di tipo 1: nuove raccomandazioni per l'implementazione a livello nazionale', che si è tenuta oggi a Roma.
"Le indagini svolte a campione che hanno coinvolto 4 regioni per l'avvio del progetto di screening su base nazionale - spiega Mulè - dicono, aldilà di ogni ragionevole dubbio, come grazie allo screening siano stati intercettati numerosissimi casi destinati altrimenti a essere sconosciuti, con conseguenze probabilmente gravi o gravissime per gli interessati. Per esempio, nel caso di diagnosi tardiva di diabete di tipo 1 può svilupparsi una condizione nota come chetoacidosi, che è una patologia che porta in modo molto repentino all'accesso al pronto soccorso e che ha esito potenzialmente fatale. Si tratta della conferma del valore dell'iniziativa che pone il nostro Paese all'avanguardia nell'attività di prevenzione per due patologie sempre più diffuse nella popolazione pediatrica. Grazie all'operato dell’Istituto superiore di sanità, assieme al ministero della Salute, i medici pediatri e le associazioni di pazienti, si è compiuto questo primo passo. Stiamo percorrendo la strada giusta - conclude - continueremo a lavorare con la stessa determinazione per raggiungere nuovi obiettivi".