Malattie rare: ok di Aifa al rimborso ravulizumab in miastenia gravis generalizzata
Studio, beneficio clinico precoce e duraturo con inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione con assunzione ogni 2 mesi
L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab, inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione, come terapia aggiuntiva a quella standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata (gMG - generalised Myasthenia Gravis) e positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR). Lo annuncia in una nota AstraZeneca, insieme ad Alexion, AstraZeneca Rare Disease. La decisione di Aifa per questa indicazione fa seguito all'approvazione da parte della Commissione europea di settembre 2022, basata sui risultati dello studio di fase III Champion-Mg, pubblicati online su 'Nejm Evidence'. Nello studio, ravulizumab ha dimostrato un beneficio clinico precoce e duraturo in grado di ridurre l'onere del trattamento con una somministrazione ogni 8 settimane. In particolare, si è rivelato superiore al placebo nell'endpoint primario di variazione, alla settimana 26 dal basale, del punteggio totale del Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile (Mg-Adl), indice che misura le capacità del paziente di svolgere le attività quotidiane. Inoltre, nei risultati di follow-up prolungato dell'estensione in aperto, si è osservato un beneficio clinico fino a 60 settimane.
La gMG è una malattia neuromuscolare autoimmune, rara, debilitante e cronica che porta alla perdita della funzione muscolare e a un grave indebolimento. Nei paesi dell'Unione europea si stima siano circa 89mila i casi diagnosticati di questa patologia, mentre in Italia si stimano circa 17 mila persone affette da gMG. "Nella miastenia gravis - spiega Michelangelo Maestri Tassoni, Dipartimento di Neuroscienze Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana - il sistema immunitario attacca un recettore nei muscoli con il risultato che i segnali di movimento risultano interrotti. Questo porta a sintomi lievi, ma comunque invalidanti, come visione doppia e perdita di equilibrio, fino a quadri più gravi che comportano la compromissione della deglutizione e respirazione. Si tratta di una malattia che nelle donne inizia il più delle volte prima dei 40 anni, con un impatto notevole sulla qualità di vita".
Come osserva Raffaelle Iorio, Università Cattolica del Sacro Cuore, Uoc Neurologia Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli Irccs Roma. "ravulizumab agisce in maniera specifica sulla proteina C5 del sistema del complemento, bloccandone l'azione e prevenendo la distruzione della giunzione neuromuscolare e riducendo i sintomi di debolezza e affaticamento. L'approvazione da parte dell'Aifa rappresenta un notevole passo avanti per il trattamento della miastenia gravis generalizzata nel nostro Paese, poiché mette a disposizione dei pazienti, e dei medici che li hanno in cura, un'opzione terapeutica a lunga durata d'azione in grado di portare miglioramenti duraturi nella vita quotidiana. Il farmaco ha dimostrato infatti un beneficio clinico in un'ampia gamma di pazienti, compresi quelli che continuano a presentare sintomi della malattia anche dopo il trattamento iniziale con la terapia standard".
Molto positivo il giudizio dell'Associazione italiana miastenia e malattie immunodegenerative amici del Besta (Aim), alla quale fanno riferimento i pazienti affetti da miastenia gravis. Il suo presidente, Renato Mantegazza, commenta così la decisione dell'Aifa: "Questa malattia ha un impatto debilitante sulla qualità della vita e condiziona in modo pesante la capacità del paziente di svolgere anche le normali attività di ogni giorno. E' dunque da salutare con soddisfazione l'arrivo di un trattamento che ha dimostrato di poter intervenire in modo efficace su questi aspetti".
Richiama l'attenzione su un aspetto particolarmente importante per i pazienti Mariangela Pino, segretario e socio Aim, sezione Lazio: "La gestione della malattia è decisamente molto faticosa per intensità e frequenza dei trattamenti, e questo, sovente, può generare scarsa aderenza alla terapia. In questo caso, la somministrazione ogni 8 settimane rappresenta per noi pazienti un'innovazione terapeutica importante e un punto di svolta cruciale che ci consente di affrontare in modo diverso la quotidianità. Tutto questo significa poter aspirare a una dimensione di 'normalità' che è fondamentale per la realizzazione personale, sociale e professionale di ciascuno".
Afferma Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease: "Siamo orgogliosi di mettere a disposizione dei pazienti italiani un trattamento per la miastenia gravis generalizzata che dimostra di essere efficace e di poter semplificare la gestione della patologia, contribuendo a cambiare in meglio la vita delle persone che ne sono affette e delle loro famiglie. E' per noi un risultato importante, ma il nostro impegno non si esaurisce alla sola ricerca e sviluppo di nuovi farmaci. Vogliamo essere un partner al fianco della comunità scientifica, dell'associazione di pazienti, delle istituzioni e di tutti coloro che lavorano all'interno del sistema della malattie rare, e agire in modo concreto non solo mettendo a disposizione soluzioni terapeutiche innovative, ma con progetti 'oltre il farmaco' per rispondere alle esigenze ancora insoddisfatte dei pazienti con malattie rare".
Cronaca
Turetta, oggi parla il pm: chiederà ergastolo per omicidio...
Accusato di omicidio volontario aggravato, sequestro di persona e occultamento di cadavere
Filippo Turetta ha pianificato l'omicidio Giulia Cecchettin: si è appuntato su un foglio gli oggetti da comprare per immobilizzare l'ex fidanzata, ha studiato le mappe per potersi disfare del corpo e ha organizzato la sua fuga da Vigonovo (Padova). Non ha mai considerato l'idea di poter lasciare in vita chi aveva deciso di lasciarlo, tanto meno ha pensato di fare del male a se stesso. Ne è convinto il pm Andrea Petroni che lo ha incalzato durante l'interrogatorio e che oggi, davanti alla corte d'Assise di Venezia, è pronto a chiedere l'ergastolo per il ventiduenne, imputato per omicidio volontario pluriaggravato, sequestro di persona e occultamento di cadavere.
In aula, il pubblico ministero - nella Giornata internazionale per l'eliminazione della violenza contro le donne - ricostruirà la relazione altalenate di circa un anno e mezzo fra i due studenti di Ingegneria biomedica, la crescente ossessione dell'imputato, la scelta della vittima di allontanarsi e l'insistenza di Turetta che si trasforma in persecuzione soffocante - fino a spiarla con un'app sul cellulare - che gli costa l'aggravante dello stalking. Impossibile, per l'accusa, non sostenere la crudeltà: sono 75 le coltellate inflitte contro la vittima che lo rifiutava.
Cosa ha detto Turetta
"Ho ucciso Giulia perché non voleva tornare con me, soffrivo di questa cosa. Volevo tornare insieme e lei non voleva…mi faceva rabbia che non volesse" le parole di Turetta. E' nel patriarcato che il femminicidio di Giulia Cecchettin affonda le sue radici.
Dopo una serata insieme e l'ultimo 'no', Turetta realizza il suo piano appuntato nella lista, un elenco di oggetti da comprare e idee, che è la prima parziale confessione. "Ho ipotizzato di rapirla in macchina, di allontanarci insieme verso una località isolata per stare più tempo insieme…poi aggredirla, togliere la vita a lei e poi a me" dice interrogato. Bugie, il piano è sempre stato uno.
La ricostruzione
L'11 novembre 2023 nel parcheggio di Vigonovo, a pochi passi da casa Cecchettin, Turetta sa cosa vuole. Quando uno dei coltelli si rompe lui non si ferma: costringe l'ex a salire in macchina, la blocca con dello scotch e quando prova a scappare la finisce con un'altra lama, nella zona industriale di Fossò. Dopo cento chilometri abbandona il corpo, avvolto in sacchi neri, vicino al lago di Barcis e prosegue la fuga in solitaria tra stradine studiate in anticipo, usando solo contanti e spegnendo il telefono per non farsi trovare. Fino alla resa in Germania, una settimana dopo l'omicidio di Giulia Cecchettin.
Cronaca
La storia di Diego il clochard, ‘cacciato di casa per...
"Sto in strada da sei mesi. I miei mi hanno cacciato di casa perché mi drogavo". Lui è Diego, ha 28 anni, nato e cresciuto in quelle che lui stesso chiama "borgate romane", e da cui i genitori lo hanno mandato via: "Dovevo fare un percorso di riabilitazione dalla tossicodipendenza, ma i centri diurni erano pieni. Sono andato a Bracciano al Sert ma ho visto che comunque non c'erano cambiamenti: stando in borgata e tornando a casa tutti i giorni, andavo a sbattere sempre contro le stesse persone, che volevano darmi qualcosa da prendere. Mia madre, in extremis, ha preso e mi ha cacciato di casa: "Mi ha detto 'vai per la strada tua'", racconta Diego, mentre si scalda tenendo fra le mani un bicchiere di tè caldo, portatogli da alcuni volontari.
La sua strada è via della Conciliazione, ora, sotto il colonnato di San Pietro, dove sono decine quelli che non hanno una casa e trovano rifugio fra le colonne marmoree e possono contare sull'assistenza fornita loro dal Vaticano e dalle organizzazioni di volontariato: "Io mica lo sapevo che c'erano questi rifugi e queste associazioni, prima di arrivare qui sono stato un mese al parco sotto la Basilica di San Paolo. Sono arrivato qui per un colpo di fortuna: un giorno mi sono addormentato sull'autobus e sono arrivato al capolinea, fermandomi proprio a San Pietro". Fra i sampietrini, la vita non è facile, soprattutto per chi non ha un soldo per sopravvivere: "Per mangiare, i primi tempi, lo devo ammettere, andavo a rubare un panino a pranzo e uno a cena. Niente di più di quello che mi serviva per sopravvivere, perché avevo fame, null'altro", giura Diego. Per difendersi dal freddo poi, una vera lotta: "Avevo un sacco a pelo, ma me l'hanno rubato. Purtroppo qui si gioca a rubarsi le cose fra di loro, anche quando si dorme. Per questo alcuni evitano di andare nelle strutture, perché non possono portare la loro roba e rischiano di perderla". Ma c'è anche tanta solidarietà in strada: "Grazie a un ragazzo ho avuto una tenda, un altro mi ha regalato una delle sue stecche per montarla. Una stecca per uno - sorride Diego - ma almeno dormiamo bene entrambi".
Prima di finire per la strada Diego ha lavorato per 12 anni nei cantieri: "Ogni giorno, quando i poliziotti ci vanno sgomberare per le 5 e mezza o le 6 del mattino, io cerco un lavoro, non demordo. Ho imparato un mestiere grazie a mio papà. Qualcosa si trova, magari in nero... Ma la mia speranza è quella di rimboccarmi le maniche. So che tutto questo è transitorio, molti stanno anche peggio di me e hanno storie che fanno venire i brividi. E l'ho detto anche a mia madre: quando le ho detto di questo percorso - conclude Diego - mi ha detto 'non me l'aspettavo' anche perché un percorso migliore di questo per disintossicarmi non c'è".
Cronaca
Violenza su donne, il presidente del Tribunale di Milano:...
Roia: "L'intermittenza o il giustificazionismo non fa bene, non fa bene un linguaggio improprio, non fanno bene interventi scomposti o inappropriati perché il tema maggiore è fare capire agli uomini che agiscono violenza che quello è un crimine"
"Non sono gli immigrati che creano il problema della violenza sulle donne, il problema della violenza di genere è storico, strutturale e sociale". Il presidente del Tribunale di Milano Fabio Roia, intervistato dall’Adnkronos alla vigilia della Giornata internazionale per l'eliminazione della violenza contro le donne, non fa giri di parole e d'altronde ha i numeri dalla sua parte.
Gli italiani condannati in tribunale a Milano per reati legati al genere sono 440 negli ultimi 12 mesi, con un incremento del 15%. Se si guarda alla nazionalità, gli italiani rappresentano il 62% delle 714 condanne totali, in crescita del 3% rispetto all'anno precedente. Nel 2024 il Tribunale di Milano, dove si registra un aumento delle misure cautelari (1.246 a fronte delle 758 precedenti, +64% in un anno) ha inflitto pene per 798 anni di carcere. Inutile negare che in alcuni paesi la donna gode di meno diritti rispetto agli standard medi europei, ma se "questo può incrementare il numero delle violenze, non incrementa un fenomeno che ha solide radici nel patriarcato".
E' l'identità della donna che chi compie violenza vuole cancellare. "Deve cambiare il linguaggio, a maggior ragione quello degli atti giudiziari", per non incorrere in "una cattiva informazione e nella vittimizzazione secondaria" spiega Roia. "Ad esempio, abbiamo ancora una categoria giuridica, che applichiamo dal diritto romano, che è la 'diligenza del buon padre di famiglia' che è espressione di un linguaggio antico che necessiterebbe di un cambiamento". Occorre insomma una rivoluzione culturale per un fenomeno che anche quest'anno tocca le tre cifre: sono quasi cento i femminicidi in Italia. Secondo i dati diffusi a inizio novembre dal Tribunale di Milano, le vittime più numerose - il totale è di 1.132 (circa il 70% italiane) - ha tra 26-35 anni (187, pari al 16,5%) seguita dalla fascia 36-45 anni (180).
E' tra le "mure domestiche" che si annida maggiormente la violenza, conferma il presidente Roia che definisce "Allarmante" i dato sui minorenni coinvolti come vittime: sono 325 con un aumento pari al 46% rispetto al 2023. "Quando i figli sono esposti a situazioni di violenza subiscono un trauma e da adulti possono sviluppare un trauma mediato, come autori o come vittime. Quando ci sono minori che assistono a fatti di violenza è importante parlarne, andare ai centri antiviolenza, trovare dei riferimenti per uscire da un legame tossico che fa più vittime".
Gli strumenti offerti dal legislatore sono "ottimi per intervenire sotto tutti i punti di vista: nel settore penale, nel campo della prevenzione dove possiamo usare per la violenza domestica il codice antimafia, o nel civile con gli ordini di protezione in caso di violenza familiare in presenza di un bambino. Le leggi ci sono, vanno applicate bene, con competenza, efficacia e specializzazione". Eppure la violenza di genere sembra un problema che non riguarda tutti.
L'emergenza "viene vista a intermittenza, con troppo giustificazionismo, forse con troppa ideologia, non capendo che questo è un tema di civiltà trasversale che deve andare da destra a sinistra, da sinistra a destra passando per il centro, che deve interessare e impegnare tutti i punti cardinali della politica perché è una spia del grado di civiltà di un paese". L'intermittenza o il giustificazionismo "non fa bene, come non fa bene un linguaggio improprio, come non fanno bene certi interventi scomposti o inappropriati perché il tema maggiore è fare capire agli uomini che agiscono violenza che quello è un crimine al pari di commettere una rapina in un officio postale o spacciare droga" conclude il presidente del Tribunale di Milano, Fabio Roia. (di Antonietta Ferrante)