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Emofilia, a Milano incontro ‘Let’s Talk’ su novità terapeutiche

In Italia, secondo l'ultimo Rapporto Istisan dell'Istituto Superiore di Sanità, sono oltre 5.000 le persone affette da emofilia e più di 10.000 quelle con difetti della coagulazione

Emofilia, a Milano incontro 'Let's Talk' su novità terapeutiche

Si è tenuto ieri a Milano, presso la sede di Sobi Italia, "Sobi Let’s Talk. Mont Blanc experience: to the next level", il quarto appuntamento del progetto "Let’s Talk", nato nell’ottobre scorso con l’obiettivo di approfondire argomenti di attualità e prospettive inesplorate in un contesto, per alcuni aspetti ancora poco conosciuto, come quello delle malattie rare. L'incontro è stato dedicato all'emofilia, una patologia rara della coagulazione, di origine genetica, che provoca emorragie, anche gravi, e microsanguinamenti a livello articolare. Questi eventi possono avere conseguenze significative sulla mobilità e sullo stato di salute complessivo dei pazienti. In Italia, secondo l'ultimo Rapporto Istisan dell'Istituto Superiore di Sanità, sono oltre 5.000 le persone affette da emofilia e più di 10.000 quelle con difetti della coagulazione.

Il talk - riporta una nota - ha offerto l'opportunità di approfondire l'evoluzione dei trattamenti, partendo dalle prime soluzioni, fino ad arrivare alle più recenti innovazioni terapeutiche. È stato anche un momento per guardare al futuro, esplorando le opportunità che ci attendono. Inoltre, è stata condivisa una storia personale ricca di spunti di riflessione, tanto simbolici quanto concreti. Negli ultimi anni, la gestione dell'emofilia ha subito una trasformazione significativa, grazie all'introduzione di terapie innovative, che consentono di personalizzare i trattamenti in base alle esigenze specifiche di ogni paziente. Non ci si limita più alla semplice prescrizione di farmaci, ma si adotta un approccio integrato, che include anche la prevenzione, la protezione e la promozione di attività fisiche appropriate. Inoltre, sono state sviluppate competenze multidisciplinari per ottimizzare la collaborazione tra specialisti, migliorando così la qualità delle cure e l'efficacia del trattamento.

"Oggi, grazie a strategie di prevenzione e protezione come la profilassi con fattori a emivita prolungata, il monitoraggio periodico della salute articolare e l'attività fisica regolare, è possibile gestire l'emofilia e ridurre significativamente il rischio di sanguinamenti, preservando, così, il benessere articolare e migliorando la qualità di vita - ha dichiarato Carina Fiocchi, Direttore Medico di Sobi Italia, Grecia, Malta e Cipro -. I dati mostrano che una profilassi regolare e personalizzata, che garantisca un adeguato livello di protezione, anche durante l'attività fisica, riduce i sanguinamenti e mantiene in buone condizioni il sistema muscolo-scheletrico. L'aderenza alla terapia è fondamentale, per proteggere la salute articolare in tutte le fasi della vita. Con le attuali opzioni terapeutiche e attraverso un approccio multidisciplinare e omnicomprensivo è possibile consentire alle persone con emofilia di vivere una vita piena, protetti e sicuri".

(segue)

Alla luce di queste considerazioni Sobi - riferisce la nota - in collaborazione con Save One Life Foundation, ha recentemente supportato un gruppo di persone con emofilia in un'emozionante e straordinaria avventura verso la cima del Monte Bianco, la vetta più alta delle Alpi, durante il mese di luglio 2024.

"In passato, ai pazienti con emofilia veniva consigliato dai medici di evitare sport, attività fisica e qualsiasi situazione potenzialmente rischiosa per evitare infortuni, sanguinamenti o danni alle articolazioni. Tuttavia, i progressi nella cura dell'emofilia hanno portato a importanti miglioramenti nelle opportunità di vita per chi convive con questa condizione. Grazie ai trattamenti profilattici, oggi i pazienti sono in grado di raggiungere e mantenere livelli di emostasi simili a quelli di una persona senza emofilia, un concetto noto come normalizzazione dell'emostasi - ha sottolineato Jason Donohue, Community Engagement Director – Emofilia - di Sobi Global -. Questo ha favorito un cambiamento di mentalità sia nei medici che nei pazienti, dove il dialogo si sposta dal rischio di praticare attività fisica, al rischio di non praticarla. Fare sport per una persona con emofilia non solo è possibile, ma è anche fortemente raccomandato per mantenere la salute generale".

"Per questo motivo, Sobi è orgogliosa di aver collaborato con Save One Life Foundation - conclude Jason Donohue - La scalata al Monte Bianco non è stata solo una sfida fisica, ma un vero e proprio simbolo di resilienza e determinazione. La nostra speranza è che questa esperienza possa ispirare tutte le persone con emofilia a compiere il loro prossimo passo, grande o piccolo che sia, spingendole a inseguire i propri sogni e obiettivi con coraggio e determinazione".

(segue)

Tra i partecipanti a questa straordinaria iniziativa c'era Roberto Centurame, persona con emofilia, che ha scelto di condividere la propria esperienza in occasione di "Sobi Let’s Talk. Mont Blanc experience: to the next level". "Questa esperienza di salita verso il Monte Bianco è stata unica, perché non era solo una sfida personale, ma un percorso condiviso – ha ricordato Centurame - Quando ci si trova in un gruppo, soprattutto in un contesto così impegnativo, la condivisione diventa fondamentale. Le tensioni salgono, certo, ma è proprio lì che la socializzazione e l'empatia tra di noi sono state il vero motore. Abbiamo imparato a sostenerci, a leggere i segnali degli altri, a rispettare i momenti di difficoltà".

Il "messaggio più importante che voglio trasmettere a chi ha l'emofilia, è che cercare di andare oltre i propri limiti può essere stimolante, ma bisogna avere anche la lucidità di fermarsi quando il corpo ci manda segnali chiari – continua Centurame - Non è necessario scalare il Monte Bianco per sentirsi realizzati; la vera sfida quotidiana per chi ha l’emofilia è alzarsi dalla poltrona, fare una passeggiata, mettersi in movimento. Ogni piccolo passo è una conquista". Il messaggio emerso dall'incontro di ieri è che, per favorire l'inclusione delle persone con emofilia, è fondamentale consentire loro di avere una vita sociale attiva. Per questo, l’attività fisica e lo sport hanno un ruolo fondamentale, a condizione che si abbia una protezione adeguata, e la consapevolezza dei propri limiti. Oggi - conclude la nota - grazie alle terapie più recenti, è possibile garantire livelli di protezione maggiori, favorendo progressivamente la normalizzazione dell’emostasi. Questo non solo aumenta la sicurezza dei pazienti, ma facilita la socializzazione e permette una vita pienamente attiva.

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Cronaca

Mantoan (Agenas): “Rilancio Ssn parte da nuova...

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Al Summit Equità e Salute in Italia – Le leve per la sostenibilità, 'aggiornare subito Lea e tariffe'

Mantoan (Agenas):

"Per poter migliorare il nostro Servizio sanitario nazionale e per poter fare in modo che i circa 140 miliardi di euro che vengono dedicati per il 2026 al Fondo sanitario nazionale, credo sia arrivato il momento di ridefinire una governance tra Stato e Regioni, con l'apparato centrale dello Stato (ministero della Salute, Iss, Aifa, e Agenas) che deve riprendere un ruolo di programmazione e di controllo, redigere un Piano sanitario nazionale. E, soprattutto, deve manutenere il sistema sanitario partendo dalle tariffe e dai Livelli essenziali di assistenza (Lea), dalla governance rapporto Stato-Regioni, così da avere un miglioramento dei servizi sanitari, in primis il grande problema delle liste di attesa". Così all'Adnkronos Salute il direttore generale di Agenas Domenico Mantoan, in occasione del summit 'Equità e Salute in Italia - Le leve per la sostenibilità', promosso da Salutequità oggi a Roma (Palazzo Ferrajoli).

"Lo Stato deve fare la sua parte, aggiornando i Lea e le tariffe. Non è possibile che accada ciò che è successo pochi giorni fa, con un adeguamento delle tariffe al minimo dopo 20 anni. La sostenibilità passa anche attraverso la manutenzione del Ssn e la programmazione fatta per tempo dei vari fattori produttivi, compresa la programmazione del personale, che negli anni passati è mancata", conclude.

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Cronaca

Sanità, da Salutequità le 7 leve per un Ssn equo e...

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Le azioni concrete per far fronte alle principali sfide del Servizio sanitario nazionale

Sanità, da Salutequità le 7 leve per un Ssn equo e sostenibile

Definizione, allocazione e gestione delle risorse; monitoraggio, misurazione e valutazione delle performance; innovazione nell'organizzazione e nella governance; aggiornamento dei Livelli essenziali di assistenza (Lea). E ancora: governo delle liste di attesa; qualità dei processi decisionali per equità e la sostenibilità del Servizio sanitario nazionale; consapevolezza del valore del nostro servizio sanitario. Sono queste, secondo il presidente di Salutequità Tonino Aceti, le "7 leve" indispensabili per rendere il Ssn davvero efficace ed efficiente. Le proposte sono state presentate oggi a Roma in occasione del Summit annuale 'Equità e Salute in Italia', con un focus sulla sostenibilità, in una prospettiva che va oltre quella meramente economica e che include il contrasto alle disuguaglianze e la tutela del diritto alla salute.

Presenti al confronto le più alte cariche della sanità nazionale, regionale e i principali stakeholder scientifici, rappresentanti del mondo civico ed esperti che si sono confrontati sul modello necessario a garantire un Ssn sostenibile, equo e rispondente alle esigenze in continua evoluzione della società e perché la difesa di una sanità equa e universale sia una delle priorità nella discussione della legge di Bilancio.

Nel dettaglio - descrive una nota - la prima leva, "definizione, allocazione e gestione delle risorse", si riferisce alla necessità di una metodologia di calcolo del fabbisogno sanitario standard, superando lo 'storico' e la sola 'negoziazione politica', passando a criteri più oggettivi e aggiornati come i Lea, il tasso di rinuncia alle cure e di povertà, le caratteristiche della popolazione, l'epidemiologia, l'innovazione tecnologica, personale e infrastrutture adeguati, standard organizzativi/strutturali/tecnologici, mobilità sanitaria, caratteristiche orografiche del territorio. Il finanziamento del Ssn deve essere agganciato a una strategia pluriennale per la salute e il rafforzamento del sistema, attraverso la definizione e l'approvazione di un nuovo Piano sanitario nazionale, adottato con una procedura più 'forte' rispetto a quella prevista nel 2006. Si devono quindi modificare i criteri di riparto del Fondo sanitario, dando più peso alla deprivazione sociale, e quelli della quota premiale (644 milioni nel 2023), passando dalla negoziazione tra Regioni a criteri trasparenti, obiettivi e vincolanti. E ancora, passare da un sistema di pagamento per prestazione a uno che finanzi percorsi terapeutici e i loro risultati di salute, superando il silos budget e mettendo al centro il valore delle cure. Poi, semplificare l'accesso ai fondi per l'edilizia sanitaria e incentivare la ricerca e l'innovazione per rendere il Ssn più efficace e sostenibile a lungo termine.

La seconda leva riguarda "monitoraggio, misurazione e valutazione delle performance". E' prioritario agire su potenziamento e innovazione di monitoraggio e valutazione dei Lea erogati dalle Regioni attraverso nuovi indicatori, anche nella dimensione intra-regionale, e una governance più dinamica. Si prevede di modernizzare il sistema degli adempimenti Lea, migliorando la tempestività nella pubblicazione dei dati e introducendo nuovi criteri di valutazione per elementi critici come le liste di attesa, il Fascicolo sanitario elettronico e l'implementazione degli Accordi Stato-Regioni successivi a quelli del 2001. Un ruolo centrale deve essere assegnato alla piattaforma Agenas per monitorare il rispetto dei tempi massimi di attesa e le agende chiuse, mentre il Programma nazionale esiti deve essere potenziato per valutare meglio gli outcome dell'assistenza territoriale. Infine, tra le proposte vi è quella di introdurre strumenti per misurare l'impatto delle innovazioni farmacologiche, tecnologiche, organizzative e professionali e ri-allocare le economie correlate, anche promuovendo una collaborazione efficace tra pubblico e privato.

La terza leva è "l'innovazione nell'organizzazione e nella governance" e serve per rendere le aziende sanitarie più efficienti e flessibili. Si propone una reingegnerizzazione del modello di funzionamento, affrontando le rigidità normative e contrattuali (lavoro, partnership, etc.). E ancora, tra le azioni proposte: la creazione di un programma pluriennale per migliorare la valorizzazione e l'attrattività del personale del Ssn con interventi su retribuzioni, formazione e assunzioni. Inoltre, occorre approvare tempestivamente i decreti per la definizione della metodologia di calcolo del fabbisogno di personale e applicare rapidamente il Dm 77/2022 e le misure di sanità digitale del Pnrr. E' necessario anche finanziare l'aggiornamento del Piano nazionale della cronicità, includendo nuove patologie (es. psoriasi, neoplasie ematologiche croniche, etc.) e garantirne un più efficace monitoraggio, così come assicurare nelle procedure di acquisto qualità, personalizzazione e continuità terapeutica.

La quarta leva, "aggiornamento dinamico dei Lea", propone una loro revisione annuale utilizzando i fondi stanziati dalle leggi di Bilancio, rendendo il processo più rapido, partecipato e trasparente, ma si prevede anche di definire e monitorare nuovi standard assistenziali, strutturali e tecnologici in settori ancora non disciplinati. Con la quinta leva, "riduzione e governo delle liste di attesa", Salutequità indica obiettivi prioritari di un nuovo Piano sanitario nazionale, con fondi vincolati annualmente per le Regioni. Si propone, inoltre, di rafforzare il monitoraggio dei Lea con nuovi indicatori, emanare i decreti attuativi della legge sulle liste di attesa. E' quindi urgente lavorare sull'appropriatezza delle prescrizioni e delle pratiche cliniche attraverso il Sistema nazionale linee guida (Snlg) e le buone pratiche clinico- assistenziali organizzative dell'Istituto superiore di sanità per supportare professionisti e amministratori nelle scelte e garantire sostenibilità e qualità.

La "qualità dei processi decisionali per equità e la sostenibilità del Ssn" - sesta leva - punta a migliorare la qualità dei processi decisionali in sanità dando centralità alle evidenze e alla partecipazione di associazioni pazienti e stakeholder, oltre che attraverso la rilettura del principio di leale collaborazione tra Stato e Regioni, per garantire migliore condivisione delle scelte, maggiore velocità delle decisioni e della loro implementazione. Infine la settima leva, "consapevolezza del valore del Ssn", è finalizzata a sviluppare iniziative, programmi e campagne, a partire dalle scuole, per sensibilizzare i cittadini sul valore positivo del Ssn e sul ruolo attivo che possono assumere nella tutela della propria salute e concorrere alla sostenibilità del sistema.

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Cronaca

Aceti: “Per Ssn sostenibile insufficienti 136,5 mld...

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Il presidente di Salutequità, 'mancanza da 16 anni di un Piano nazionale e da 3 di un Patto per la Salute non consentono scelte sostenibili'

Aceti:

"Per un Servizio sanitario nazionale davvero equo e sostenibile è insufficiente destinare 136,5 miliardi senza una chiara strategia. La mancanza da 16 anni di un Piano nazionale e da 3 di un Patto per la Salute non consentono scelte sostenibili". Lo ha detto il presidente di Salutequità, Tonino Aceti, in occasione del Summit 'Equità e Salute in Italia', incontro che ha dedicato un focus sulla sostenibilità del Ssn in una prospettiva che va oltre quella meramente economica e che include il contrasto alle disuguaglianze e la tutela del diritto alla salute. Presenti al confronto - che si è tenuto oggi a Roma (Palazzo Ferrajoli) - le più alte cariche della sanità nazionale, regionale e i principali stakeholder scientifici, del mondo civico ed esperti che si sono confrontati sul modello necessario a garantire un Ssn sostenibile, equo e rispondente alle esigenze in continua evoluzione della società, perché la difesa di una sanità equa e universale sia una delle priorità nella discussione della legge di Bilancio.

"Il primo banco di prova per la sostenibilità del Ssn è la legge di Bilancio attualmente in discussione e i rilievi sulle risorse destinate alla sanità di Corte dei conti, Ufficio parlamentare di bilancio e Cnel sono preoccupanti e vanno subito affrontati - afferma Aceti - Il Ssn deve dichiarare la sua vision e collegarla alle risorse". Per questo "abbiamo dubbi sull'efficacia delle misure che destinano circa 1 miliardo di euro all'incremento di risorse per il raggiungimento degli obiettivi di Piano sanitario nazionale (Psn), sia perché l'ultimo Psn approvato risale al 2006 sia perché, dopo l'annuncio dello scorso anno del ministro di volerlo finalmente aggiornare, ad oggi non se ne sa ancora nulla". E se il "piano non si aggiorna - avverte Aceti - si continuerà a finanziare il Ssn senza avere una programmazione sanitaria e una visione chiara su priorità, obiettivi e azioni da mettere in campo. E un altro grande assente è il Patto per la Salute fermo al 2021".

Sull'emergenza liste d'attesa, "50 milioni di euro per il 2025 e 100 milioni per il 2026 rischiano di non incidere come potrebbero sull'accessibilità alle cure - rimarca il presidente di Salutequità - se le Regioni continueranno ad essere misurate su indicatori vecchi sui quali quasi tutte risultano già adempienti. Allo stesso modo, i nuovi finanziamenti vincolati per l'aggiornamento dei Lea potrebbero non essere utilizzati come già accaduto per l'entrata in vigore dei nuovi Lea con ben 7 anni di ritardo. A rischio l'accesso all'innovazione terapeutica per i pazienti a causa delle misure che precludono nuove valutazioni di innovatività su nuove indicazioni terapeutiche per farmaci che l'hanno già ottenuta 6 anni prima. Così come l'eventuale avanzo del Fondo dei farmaci innovativi deve rimanere nella farmaceutica e non nel calderone indistinto del Fondo sanitario regionale".

Anche "sull'umanizzazione il segnale è insufficiente: troppo pochi - sostiene Aceti - 10 milioni per le cure palliative, considerando che 8 Regioni al 2021 non avevano istituito una rete di cure palliative pediatriche. Bene il potenziamento del Nuovo sistema di garanzia dei Lea che raccoglie una specifica proposta di Salutequità. Proprio perché è una partita troppo importante per la sostenibilità e l'equità del Ssn, abbiamo voluto consegnare le nostre proposte, con dati di analisi ed azioni sintetizzate nelle 7 leve per la sostenibilità" ossia definizione, allocazione e gestione delle risorse; monitoraggio, misurazione e valutazione delle performance; innovazione nell'organizzazione e nella governance; aggiornamento dei Livelli essenziali di assistenza; governo delle liste di attesa; qualità dei processi decisionali per equità e la sostenibilità del Ssn; consapevolezza del valore del nostro Servizio sanitario.

Il II Summit 'Equità e Salute in Italia' è stato organizzato con il contributo non condizionato di Bristol Myers Squibb, Incyte Biosciences, UCB Pharma, Menarini Group, BeiGene Italy srl, Ipsen S.p.A., Merck Serono SPA, Organon Italia.

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