Dalla ricerca europea sulle cellule staminali embrionali alla prima fase di sperimentazione clinica nell’uomo di una terapia per il Parkinson. È questo il risultato chiave – tutto 'made in Ue' – degli studi condotti, a partire dal 2008, nel contesto di tre consorzi di ricerca finanziati dall’Unione Europea (con bandi del settimo programma quadro e Horizon 2020), coordinati dal 'Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali e Farmacologia delle Malattie Neurodegenerative', dipartimento di Bioscienze dell’Università degli Studi di Milano & Istituto Nazionale di Genetica Molecolare, diretto dalla professoressa e senatrice a vita Elena Cattaneo. "Non saremmo mai arrivati a questo traguardo di sperimentazione per il Parkinson se l’Ue non avesse realizzato uno spazio comune della ricerca, stimolando gli studiosi a unire idee, competenze e traiettorie in modo trasparente, libero e competitivo e premiando collaborazioni e sinergie", ha affermato Cattaneo nel suo intervento durante il convegno 'Stem cell revolutions for neurodegenerative diseases' che si è svolto questa mattina nella Sala Napoleonica dell’Università degli Studi di Milano.

"La sperimentazione clinica attualmente in corso, la prima in Europa, consiste nel trapianto di neuroni prodotti in laboratorio a partire da cellule staminali embrionali umane in pazienti affetti da Parkinson, per sostituire i neuroni danneggiati a causa della malattia. Qualora gli esiti di questi test dovessero risultare positivi, si aprirebbero nuove prospettive per il trattamento di altre malattie neurodegenerative, tra cui l'Huntington, da sempre al centro dell'attività di ricerca della professoressa Cattaneo", sottolinea la nota dell'Università degli Studi di Milano.

La prima fase dei test clinici è partita a febbraio 2023: i trapianti sono stati eseguiti in Svezia e Regno Unito, fino a ottobre 2024, in otto pazienti che saranno seguiti per almeno 12 mesi dopo il trapianto. I dati preliminari sugli esiti dei test potranno essere disponibili all'inizio del 2026. L’incontro di oggi è stato l’occasione anche per sottolineare l’importanza della dimensione europea della ricerca, in particolare la Cattaneo ha ricordato come questi 16 anni di collaborazione siano stati “densi di lavoro, esperimenti, prove e verifiche” e sottolineato “il ruolo fondamentale dell'Europa, da sempre motore di innovazione e luogo libero e inclusivo in cui immaginare prospettive di sviluppo e crescita per il futuro della scienza, dell’economia e della società".

I lavori sono stati aperti dall’intervento della Rettrice Marina Brambilla: “La ricerca europea costituisce un importante strumento capace di accelerare innovazione, conoscenza e cooperazione internazionale, e in quanto tale rappresenta una straordinaria occasione di coesione e di unità, proponendo un modello di cooperazione di grande valore etico e civile, oltre che naturalmente scientifico. L’Università degli Studi di Milano - ha ricorcato Brambilla - è un grande ateneo pubblico e interdisciplinare, un ecosistema ideale per consentire ricerca di qualità in discipline e realtà diverse, tale da assicurare l'equilibrio tra la spinta alla ricerca di base, il libero esercizio della curiosità scientifica e il trasferimento di valore sul territorio, necessario per affrontare le più importanti sfide che la società civile ci pone. La collaborazione internazionale tra le équipe di ricerca di diversi Paesi e discipline rappresenta un valore assolutamente fondamentale per la nostra Università e per ogni ateneo: ci aiuta a competere a livello mondiale; a dare respiro e prospettiva ai nostri progetti di ricerca; a rendere internazionale la dimensione della nostra formazione, oltre che della nostra ricerca; ad insegnare ai nostri studenti il valore della collaborazione e della competizione basata sul merito”.

Durante il convegno sono state ripercorse le tappe principali dei tre consorzi scientifici europei: dallo sviluppo di protocolli per 'trasformare' le cellule staminali embrionali, in laboratorio, in neuroni simili a quelli che degenerano nel cervello dei pazienti affetti dalla malattia di Parkinson, alla dimostrazione della loro sicurezza dopo trapianti in modelli animali; dallo studio dell’efficacia delle cellule trapiantate all’autorizzazione dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) per la sperimentazione clinica nell’uomo.

Sul tema del ruolo dell’Unione europea nel promuovere la ricerca scientifica, è intervenuta anche Maria Leptin, presidente dello European research council (Erc): “Di fronte all'incertezza economica, alla competizione tecnologica e alle sfide climatiche, l'Ue dovrebbe affidarsi al ruolo trasformativo della ricerca di frontiera nel trainare innovazione e competitività. Solo investendo nell'eccellenza scientifica, mantenendo un equilibrio tra gli obiettivi a breve e quelli a lungo termine, sostenendo i ricercatori e costruendo capacità di ricerca e sviluppo l'Europa riuscirà ad assicurarsi la leadership futura nelle tecnologie globali”.

Fra i relatori del convegno, i neuroscienziati dell’Università di Lund in Svezia, Anders Björklund, pioniere della strategia di trapianto cellulare per il trattamento della malattia di Parkinson che ha ricordato come “la scoperta delle cellule staminali embrionali 25 anni fa è stato l'inizio di un percorso scientifico che promette di rivoluzionare il nostro approccio al trattamento delle malattie degenerative del cervello”, e Malin Parmar, già sua allieva e ora leader di 'Stem-PD', la prima sperimentazione clinica europea che studia nell’uomo l'efficacia del trapianto di neuroni da staminali embrionali in pazienti con malattia di Parkinson. Parmar, nel suo intervento, ha ricordato l’importanza essenziale della collaborazione tra il mondo accademico e l'industria “per portare una scienza di alta qualità dal laboratorio ai pazienti”.

Roger Barker, neuroscienziato clinico dell'Università di Cambridge, che sta conducendo la sperimentazione insieme ai colleghi svedesi, presente al convegno insieme a uno dei pazienti partecipanti, ha espresso l’auspicio che quella in corso “sia solo la prima di molte sperimentazioni di terapie sviluppate a partire da cellule staminali per il trattamento di malattie del cervello”.

Il convegno, infine, ha rappresentato la necessità di superare definitivamente, alla luce degli avanzamenti scientifici odierni, il divieto di derivare cellule staminali embrionali dalle blastocisti sovrannumerarie in ogni caso destinate ad un "congelamento distruttivo". Divieto introdotto venti anni fa dalla legge 40/2004 che, ancor oggi, costringe i nostri scienziati - pena il carcere - a importare dall’estero queste cellule per poterle studiare.

"Dalla Regione porto un messaggio importante: le istituzioni devono trasmettere la cultura della prevenzione e dello screening, così come abbiamo fatto con 'Un Consiglio in salute', in quanto è fondamentale non solo per prevenire alcune patologie, ma anche e soprattutto per cercare di evitare l'aggravarsi di esse. Pertanto, le istituzioni, il mondo scientifico e il mondo accademico sono presenti oggi proprio per continuare a trasmettere questo messaggio, che è di fondamentale importanza". Con queste dichiarazioni il presidente del Consiglio regionale Lazio, Antonello Aurigemma, è intervenuto al lancio della campagna di disease awareness promossa da Msd con il patrocinio di Amip (Associazione malati ipertensione polmonare) e Aipi (Associazione ipertensione polmonare italiana), intitolata 'Al cuore del respiro. Ipertensione arteriosa polmonare, conoscila in profondità', che ha l'obiettivo di accrescere la conoscenza e la consapevolezza su questa grave condizione clinica che, se non adeguatamente trattata, degenera coinvolgendo anche il cuore, che non riesce più a pompare sangue attraverso i polmoni.

"Al Forum Risk Management della Sanità ad Arezzo - sottolinea - abbiamo affrontato alcune tematiche con altri presidenti dei Consigli regionali e con altre realtà amministrative. Oggi la sanità ha bisogno di una programmazione. Per troppi anni, infatti, si è rincorso un debito, e con esso dei numeri che sicuramente sono una parte importante della sanità, ma non quella più importante, in quanto è necessario programmare sulla base dei fabbisogni reali della gente e, solo successivamente, verificare le risorse disponibili per poterli attuare, ma mai fare il contrario".

"Le terapie long acting rappresentano una grossa svolta su tantissimi aspetti, sia terapeutici che psicologici, dell'approccio alla terapia di una persona che vive con Hiv. Il fatto di passare dal paradigma della pastiglia tutti i giorni alla somministrazione ogni 2 mesi in ospedale ha delle conseguenze in termini di accettazione e di maggior aderenza alla terapia". Dal punto di vista psicologico, "si riduce l'ansia di dimenticare l'assunzione della pastiglia o di essere visti e scoperti". Lo ha detto Roberto Rossotti, medico infettivologo dell'Ospedale Niguarda Ca' Granda di Milano, partecipando a un webinar dedicato alle terapie long acting, terzo appuntamento della rubrica 'Parliamo di Hiv oggi. Per guardare al domani', promossa da Adnkronos in collaborazione con ViiV Healthcare. La puntata viene trasmessa oggi e disponibile sui canali web e social del gruppo editoriale. All'episodio odierno hanno partecipato anche Massimo Andreoni, direttore scientifico della Società italiana di malattie infettive e tropicali (Simit), e Simone Marcotullio, communication and policy lead di ViiV Healthcare Italia.

"Le terapie long acting - spiega Andreoni - sono trattamenti che utilizzano farmaci a rilascio lento, che garantiscono livelli farmacologici efficaci per tempi prolungati. Attualmente, alcune terapie long acting permettono una copertura settimanale o anche più lunga. In futuro si sperimenteranno trattamenti con durata di diversi mesi. Questa soluzione offre vantaggi anche in ambito clinico, facilitando l'aderenza ai trattamenti cronici, riducendo la frequenza di assunzione e migliorando la qualità di vita per chi convive con Hiv".

A tale proposito, la Simit ha recentemente pubblicato un 'position paper' sull'innovazione in Hiv che sottolinea l'importanza delle terapie long acting per il futuro della gestione dell'infezione. "Oggi l'Hiv è sotto controllo grazie ai farmaci - evidenzia l'esperto - ma richiede comunque una terapia continuativa per tutta la vita. Le terapie a rilascio prolungato semplificano questo trattamento, eliminando il ricordo quotidiano della malattia. In prospettiva, queste terapie potranno essere utilizzate anche come prevenzione", cioè la Prep, "offrendo protezione alle persone a rischio". Sul tema, Rossotti sottolinea che "la profilassi pre-esposizione (Prep) tramite farmaci iniettabili potrebbe rivoluzionare la prevenzione, grazie alla maggiore efficacia e alla ridotta necessità di aderenza quotidiana".

Ma c'è un altro aspetto importante reso possibile da queste formulazioni long acting, che riguarda il follow up. Il doversi recare all'ospedale a intervalli regolari per la somministrazione della terapia "offre un'opportunità per monitorare e gestire meglio la salute delle persone in cura e in prevenzione". Certo, osserva Andreoni, "la somministrazione di trattamenti long acting richiede un'organizzazione mirata, come ambulatori specifici" per l'erogazione del trattamento "in ospedale o checkpoint a livello territoriale che facilitino l'accesso per i pazienti".

"L'adesione a queste cure - aggiunge Rossotti - richiede accordi chiari sulle tempistiche e la gestione di eventuali imprevisti, garantendo che il paziente sia consapevole di tutte le modalità della nuova terapia. Anche per questo il colloquio medico-paziente" resta centrale.

Tale aspetto è ritenuto fondamentale anche dalla farmaceutica dedicata alla ricerca di soluzioni per migliorare l'assistenza alle persone con Hiv. "Abbiamo 3 linee di intervento - chiarisce Marcotullio - La prima è quella di portare le conoscenze sull'innovazione ai medici infettivologi che trattano le persone con Hiv. La seconda è quella, in piena partnership con tutte le figure di un centro clinico, di analizzare, comprendere e capire quelle che sono le barriere macro e micro di accesso all'innovazione. La terza, forse quella più ambiziosa, è quella di sensibilizzare le persone con Hiv: pensiamo che il colloquio medico-paziente debba essere il più fruttuoso e ottimizzato possibile. E' solo con un connubio medico-paziente ottimale che si può fare un percorso terapeutico di successo". In prospettiva, per eradicare il virus entro il 2030, come indicato dall'Organizzazione mondiale della sanità, per Marcotullio è importante "un'informazione capillare per far comprendere cos'è l'Hiv e come può essere prevenuto", avendo come "obiettivo azzerare le nuove infezioni, combinando strategie informative e prevenzione".