"Il Manifesto sociale è un documento che è stato messo a punto per sensibilizzare gli stakeholders della sanità italiana che orbitano intorno all'oftalmologia, in particolare le malattie rare in oftalmologia, perché si possa prendere coscienza di una malattia, la cheratite da acanthamoeba, malattia ultra rara che fino a oggi non ha avuto la possibilità di essere trattata, farmacologicamente, in maniera efficace e che può, se non trattata adeguatamente, portare anche alla cecità". Lo ha detto Filippo Drago, professore ordinario di Farmacologia clinica presso l'Università degli Studi di Catania, questa mattina all’Adnkronos Salute, in occasione del Dialogue Meeting su 'Conoscere e riconoscere la cheratite da Acanthamoeba', promosso dalla rivista di politica sanitaria Italian Health Policy Brief, a Roma.

"Lo scopo di questo Manifesto - continua Drago - è quello di sensibilizzare l'opinione pubblica, in particolare gli operatori sanitari, ma anche i cittadini, perché la malattia si può prevenire, non solo curare con questa nuova medicina, la polihexanide", formulazione 0.08% "che è stata messa a punto da un'azienda farmaceutica italiana. La prevenzione è anche l'obiettivo di questo Manifesto: diffondere la modalità con cui possiamo prevenire la malattia".

L’infezione è ultra rara, "risponde al criterio di prevalenza che è stato stabilito dall'Agenzia europea per i farmaci per le malattie ultra rare, cioè meno di un soggetto ogni 10 mila abitanti, quindi pochissimi individui in Italia - chiarisce Drago - La necessità è quella di conoscere la malattia dal punto di vista clinico", ma soprattutto "prevenirla semplicemente con una serie di atteggiamenti di igiene nei confronti delle lenti a contatto, che vengono utilizzate ormai da moltissime persone, soprattutto giovani, perché - conclude - queste sono la modalità con cui l'infezione si manifesta".

"Sono pochi i campanelli d'allarme. All'inizio questa infezione" degli occhi "dà pochi segni aspecifici. Secondo me, le persone che utilizzano lenti a contatto in maniera scorretta" nel momento in cui hanno anche "problemi piccoli andrebbero viste dall'oculista e, nel sospetto di acanthamoeba, vanno fatti gli accertamenti: la microscopia confocale e il prelievo per esami microbiologici". Lo ha detto Paolo Rama, oculista, professore e consulente al Policlinico San Matteo di Pavia, all’Adnkronos Salute, oggi a Roma, partecipando al Dialogue Meeting su 'Conoscere e riconoscere la cheratite da acanthamoeba'.

Nelle prime fasi di infezione, "l'efficacia del trattamento è altissima - avverte Rama - se si aspetta quando il parassita si approfondisce nella cornea, il trattamento diventa molto più problematico". Trattandosi di un’infezione rara, la sfida per gli oculisti è di "conoscerla, sospettarla e sapere dove inviare per la conferma della diagnosi che è solo strumentale. Non si può fare diagnosi clinica, ci sono esami specifici - rimarca il professore - La microscopia confocale in vivo, uno strumento che consente di evidenziare le cisti nella cornea, e il prelievo per esami microbiologici, culturali specifici".

La terapia "si basa su due antisettici che sono la clorexidina e Phmb, polihexanide, formulazione 0.08%". "Il Phmb è stato approvato dall'Agenzia europea (Ema). Adesso aspettiamo l'approvazione di Aifa", l’Agenzia italiana del farmaco. "Speriamo - conclude - che arrivi in commercio presto".

L’iniezione nel melanoma di un virus dell’herpes simplex geneticamente modificato è in grado di eliminare le cellule cancerose sia direttamente, ma anche indirettamente rilasciando molecole che stimolano l’attività del sistema immunitario. È questo il meccanismo d'azione di Rp1, immunoterapia a base dei cosiddetti ‘virus oncolitici’ che, in combinazione con un farmaco immunoterapico (nivolumab), può ridare speranza a un terzo dei pazienti con una forma avanzata di melanoma e che non rispondono più all’immunoterapia standard. I risultati dello studio clinico di fase 2 Ignyte su questa cura hanno portato la Food and Drug Administration (Fda), l’agenzia americana che regolamenta i farmaci, a designare il trattamento come Breakthrough Therapy per il trattamento di pazienti adulti con melanoma avanzato precedentemente trattati con immunoterapia.

Una denominazione che ha l'obiettivo di accelerare lo sviluppo e la revisione di terapie per malattie gravi quando le prove cliniche preliminari indicano che queste possono fornire un miglioramento sostanziale rispetto a quelle esistenti. A presentare, per la prima volta in Italia, questa nuova frontiera dell'immunoterapia sono gli specialisti riuniti da oggi a Napoli, in occasione della XV edizione del Melanoma Bridge e della X edizione dell’Immunotherapy Bridge. "Sebbene le opzioni di trattamento per il melanoma avanzato siano migliorate, molti pazienti non traggono alcun beneficio dalle terapie attualmente approvate", spiega Paolo A. Ascierto, presidente della Fondazione Melanoma e del convegno, anche direttore dell’Unità di oncologia Melanoma, immunoterapia oncologica e terapie innovative dell'Istituto Pascale di Napoli.

"In particolare, alcuni pazienti trattati con immunoterapia anti-Pd1 non rispondono dall'inizio a questa immunoterapia e altri rispondono inizialmente e poi sviluppano una resistenza. Per questi pazienti sono disponibili opzioni di trattamento limitate e questo rappresenta un chiaro bisogno medico insoddisfatto per i pazienti, a cui la terapia a base di virus oncolitici come Rp1 potrebbe rispondere".

Hsv 'armato' di due molecole che massimizzano la capacità di eliminare cellule

I virus oncolitici sono una forma di immunoterapia che utilizza virus per infettare e distruggere le cellule tumorali. Rp1, prodotto da un’azienda farmaceutica americana, la Replimune, è un trattamento che si basa su un ceppo del virus herpes simplex progettato e geneticamente ‘armato’ con due molecole (Galv-Gp R e Gm-Csf) che puntano a massimizzare la capacità di eliminare il tumore, l’immunogenicità della morte delle cellule tumorali e l’attivazione di una risposta immunitaria antitumorale sistemica.

"Nello studio Ignyte – prosegue Ascierto – la combinazione di Rp1 a nivolumab ha prodotto risposte durature e clinicamente significative con un profilo di sicurezza gestibile nei pazienti con melanoma avanzato che erano progrediti durante la precedente terapia anti-Pd-1".

Dei 140 pazienti coinvolti, infatti, i ricercatori hanno registrato un tasso di risposta globale superiore al 30% e un tasso di risposta completa del 15%. "Le attuali evidenze dimostrano che RP1 e nivolumab rappresentano una combinazione promettente che produce risposte oggettive in un terzo dei pazienti, con risposte durature, pari a quasi due anni. I dati indicano che si tratta di un trattamento sicuro e che la sopravvivenza è molto promettente. Tutto questo è stato considerato sufficientemente incoraggiante per avviare uno studio di fase 3, Ignyte-3: attualmente è in corso il reclutamento con l'obiettivo di valutare ulteriormente la combinazione di RP1 con nivolumab in pazienti con melanoma avanzato che è progredito dopo le terapia con anti–Pd-1 e anti–Ctla-4", conclude Ascierto.