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Angioedema ereditario, Ema accetta domanda Aic per donidalorsen

Il farmaco sperimentale con target l’Rna si candida a opzione terapeutica profilattica

(Foto Fotolia)

L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha accettato la presentazione della richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (Aic) sottomessa da Otsuka Pharmaceutical Netherlands B.V. per il farmaco sperimentale donidalorsen, il cui target è l’Rna, per il trattamento profilattico di routine dell'angioedema ereditario (Hae), malattia genetica rara, potenzialmente pericolosa per la vita che causa attacchi ricorrenti di grave gonfiore (angioedema) in varie parti del corpo, tra cui mani, piedi, genitali, stomaco, viso e/o gola. La richiesta di autorizzazione Aic - spiega una nota - è basata sui risultati positivi nei pazienti trattati con donidalorsen somministrato ogni 4 settimane (Q4W) oppure ogni 8 settimane (Q8W) negli studi Oasis-Hae e OasisPlus, di fase 3. Quest’ultimo comprende l’estensione in aperto dello studio di fase 3, e una coorte separata di pazienti che ha effettuato il passaggio a donidalorsen da altre terapie per la profilassi degli attacchi di Hae (coorte di switch), oltre che negli studi di fase 2.

Il farmaco è progettato per colpire e ridurre con precisione la produzione di prekallikreina (Pkk), interrompendo il pathway che porta agli attacchi di Hae. Se approvato sarà il primo della categoria di farmaci per l'Hae il cui target è l’Rna, rappresentando una nuova potenziale opzione terapeutica per questa patologia. "Riteniamo che donidalorsen abbia il potenziale per far progredire il panorama dei trattamenti profilattici a lungo termine per le persone affette da Hae - afferma Andy Hodge, Ceo Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd - L'accettazione della nostra domanda di autorizzazione all'immissione in commercio nell’Unione europea è una pietra miliare significativa, che ci porta un passo avanti nel contribuire a soddisfare le esigenze insoddisfatte dei pazienti affetti da Hae in Europa".

Negli studi clinici donidalorsen ha dimostrato una riduzione significativa e duratura del tasso di attacchi di Hae. In particolare, in Oasis-Hae e OasisPlus ha comportato: una riduzione significativa e duratura del tasso medio di attacchi mensili di Hae e un miglioramento continuo del tasso di attacchi >90% nei gruppi con dosaggio Q4W e Q8W; un miglioramento della qualità di vita anche clinicamente significativo secondo l’Angioedema Quality of Life Questionnaire (AE-QoL) nei pazienti nel gruppo Q4W e alti livelli di controllo della malattia, con il 91% dei pazienti nel Q4W ben controllati secondo l’Angioedema Control Test (Aect).

Nello studio prospettico di switch OasisPlus, i pazienti che sono passati a donidalorsen da un precedente trattamento profilattico hanno mostrato un'ulteriore riduzione del 62% dei tassi medi di attacchi mensili di Hae rispetto al basale, e l'84% dei pazienti intervistati ha riferito di preferire il nuovo trattamento. I dati dello studio Ole, di fase 2, in corso, hanno mostrato una riduzione media del 96% dei tassi di attacco di Hae fino a 2 anni di trattamento. In tutti gli studi il farmaco è stato ben tollerato, con un profilo di sicurezza accettabile in quanto non sono stati osservati eventi avversi gravi legati al trattamento con donidalorsen. La maggior parte degli eventi avversi è stata di gravità lieve o moderata, con le reazioni al sito di iniezione tra gli eventi avversi più comuni.

"L’impegno di Otsuka nel combattere le malattie rare, oggi, si rafforza ulteriormente - commenta Alessandro Lattuada, Managing Director di Otsuka Pharmaceutical Italy - Grazie alla collaborazione con Ionis, azienda fortemente impegnata nella ricerca e sviluppo di nuove opzioni terapeutiche basate sull'Rna, Otsuka ha sottomesso con successo in Ema la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di donidalorsen, farmaco sviluppato per il trattamento dei i pazienti adulti affetti da angioedema ereditario. Questo rappresenta per noi un passo importante che, ci auguriamo, possa portare un miglioramento nella cura e nella qualità di vita - conclude - dei pazienti e delle loro famiglie".

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Cronaca

Superenalotto, numeri combinazione vincente oggi 9 gennaio

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Centrato un '5' da 177.381,44 euro

Schedine del superenalotto

Nessun '6' né '5+1' al concorso del Superenalotto di oggi, 9 gennaio 2024 ma centrato invece un '5' da 177.381,44 euro. La schedina vincente è stata giocata presso un punto vendita di Cirò Marina (KR). Il jackpot per il prossimo concorso sale a 56,8 milioni di euro. Si torna a giocare domani, venerdì, per la penultima estrazione settimanale.

Come si vince, i punteggi e i premi

Al SuperEnalotto si vince con punteggi da 2 a 6, passando anche per il 5+. L'entità dei premi è legata anche al jackpot complessivo. In linea di massima:

- con 2 numeri indovinati, si vincono orientativamente 5 euro;

- con 3 numeri indovinati, si vincono orientativamente 25 euro;

- con 4 numeri indovinati, si vincono orientativamente 300 euro;

- con 5 numeri indovinati, si vincono orientativamente 32mila euro;

- con 5 numeri indovinati + 1 si vincono orientativamente 620mila euro.

Quanto costa giocare

La schedina minima nel concorso del SuperEnalotto prevede 1 colonna (1 combinazione di 6 numeri). La giocata massima invece comprende 27.132 colonne ed è attuabile con i sistemi a caratura, in cui sono disponibili singole quote per 5 euro, con la partecipazione di un numero elevato di giocatori che hanno diritto a una quota dell'eventuale vincita. In ciascuna schedina, ogni combinazione costa 1 euro. L'opzione per aggiungere il numero Superstar costa 0,50 centesimi.

La giocata minima della schedina è una colonna che con Superstar costa quindi 1,5 euro. Se si giocano più colonne basta moltiplicare il numero delle colonne per 1,5 per sapere quanto costa complessivamente la giocata.

Come scoprire se la schedina è vincente

E' possibile verificare eventuali vincite attraverso l'App del SuperEnalotto. Per controllare eventuali schedine giocate in passato e non verificate, è disponibile on line un archivio con i numeri e i premi delle ultime 30 estrazioni.

La combinazione vincente

La combinazione vincente del concorso di oggi del Superenalotto: 15, 33, 40, 71, 74, 82. Numero Jolly: 89. Numero Superstar: 15.

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Cronaca

Carceri: mons. Ambarus a Meloni: “Posizione...

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Il vescovo che ha attraversato la Porta Santa col Papa a Rebibbia: "Noi continueremo a batterci"

Mons. Benoni Ambarus (Fotogramma)

La "posizione securitaria" sulle carceri "non è la strada". Parola di mons. Benoni Ambarus, vescovo ausiliare di Roma per l’ambito della diaconia della carità, il sacerdote che ha attraversato la Porta Santa nel carcere di Rebibbia col Papa, che commenta così all'Adnkronos le dichiarazioni di Giorgia Meloni che oggi, in conferenza stampa di inizio anno, ha sostanzialmente detto no all’amnistia ai detenuti per risolvere i problemi delle carceri. “E’ chiaro che chi non ha contezza del fatto che ci sono reati che possono essere gestiti diversamente adotta la posizione securitaria, ma non è questa la strada”, osserva Ambarus.

“Più che per catturare consenso" le parole di Giorgia Meloni dimostrano che non c'è "contezza dell’umanità che sta dentro al carcere. Si ha una idea come se tutti fossero brutalmente delinquenti, mi dispiace di questo. Un approccio più umanitario non va a discapito della società ma è’ un guadagno. L’umanizzazione del carcere significa umanizzazione dei carcerati, gli appelli del Papa vanno in questa direzione”.

“Noi però - incalza mons. Ambarus - non smetteremo di parlare lo stesso e di chiedere perché è proprio il tema del Giubileo: la speranza non delude. Noi continueremo a dire: provate a capire un po’ meglio cosa c’è dentro un carcere, potreste cambiare idea”. La richiesta di amnistia o di condono della pena e’ uno dei punti cruciali della bolla ‘Spes non confundit’ con cui il Papa ha indetto il Giubileo.

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Cronaca

Emanuela Orlandi, mons. Vergari: “Mai conosciuta e De...

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L'ex rettore della Basilica di Sant'Apollinare ha parlato nel corso di un'audizione davanti alla Commissione parlamentare di inchiesta

Manifesti con la foto di Emanuela Orlandi (Fotogramma)

Non ha mai visto, conosciuto o incontrato Emanuela Orlandi quando era rettore della Basilica di Sant'Apollinare. Lo ha riferito, rispondendo alle domande dei commissari, monsignor Pietro Vergari, ex rettore della basilica dove in una cripta fu sepolto Enrico De Pedis, nel corso di un'audizione davanti alla Commissione parlamentare di inchiesta sulla scomparsa di Emanuela Orlandi e di Mirella Gregori. Un'audizione molto complicata e a tratti confusa per le condizioni di mons. Vergari che, in sedia a rotelle, ha parlato con un filo di voce.

Nel corso dell'audizione mons. Vergari ha raccontato della sua conoscenza con De Pedis e rispondendo alle domande dei commissari ha detto di averlo conosciuto "prima" della scomparsa di Emanuela Orlandi. Mons. Vergari ha riferito di ricordare che De Pedis "era stato in prigione" dove aveva una buona condotta e che frequentava "la chiesa di Sant'Apollinare" ed "era molto affezionato alla chiesa". De Pedis le ha mai parlato di Emanuela o della vicenda Orlandi? "No", ha replicato mons. Vergari.

Secondo quanto riferito da don Vergari, suor Dolores, all'epoca direttrice della scuola di musica, conosceva De Pedis che, oltre Sant'Apollinare, secondo l'ex rettore della basilica, sosteneva economicamente anche la scuola con "piccole donazioni". Nel corso dell'audizione, replicando ai commissari, mons. Vergari ha anche detto di non aver "mai" conosciuto Sabrina Minardi, ex di De Pedis.

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