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Salute e Benessere
Nuova terapia forma rara Sla, Singhal (Biogen): “Ok...
Nuova terapia forma rara Sla, Singhal (Biogen): “Ok Ema una svolta”
Neurologo Van Damme: "E' il primo trattamento a ridurre i neurofilamenti segno del danno neuronale"
![Nuova terapia forma rara Sla, Singhal (Biogen):](https://www.adnkronos.com/resources/028a-1a4055c4d708-6adf26106689-1000/format/big/ricerca_free.png--.png)
"Il parere positivo del Chmp rappresenta un punto di svolta che testimonia il valore di tofersen per il trattamento della Sla Sod1 e l'impegno di Biogen nel rispondere ai bisogni insoddisfatti delle persone con Sla. Siamo orgogliosi di aver contribuito ad aprire la strada al ruolo dei neurofilamenti negli studi clinici sulla Sla Sod1. E siamo profondamente grati alle persone con questa malattia, ai loro cari e ai clinici che hanno collaborato allo studio per la loro dedizione nel promuovere la ricerca per la comunità dei malati di Sla". Così Priya Singhal, Head of Development di Biogen, commenta il via libera del Comitato tecnico per i medicinali a uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea del farmaco Ema alla prima terapia per il trattamento degli adulti con sclerosi laterale amiotrofica che presentano una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (Sod1).
"Il parere positivo sul tofersen" da parte dell'Ema "offre nuove speranze alla comunità Sla in Europa - sottolinea Philip Van Damme, professore di neurologia e direttore del Centro di riferimento neuromuscolare presso l'ospedale universitario di Lovanio in Belgio - Si tratta di una pietra miliare per l'intera comunità Sla: per la prima volta abbiamo un trattamento che ha portato a riduzioni significative dei neurofilamenti, che sono un marcatore del danno assonale e della neurodegenerazione. Il piano di sviluppo di tofersen ha inoltre fornito nuove e fondamentali conoscenze rispetto alla progettazione degli studi clinici e all'uso di biomarcatori surrogati quali il neurofilamento. Si tratta di progressi utili per l'intero campo".
L'approvazione europea - spiega una nota - si basa sull'insieme delle evidenze raccolte, che comprendono il meccanismo d'azione mirato, i biomarcatori e i dati clinici. Nello studio di fase 3 Valor, durato 28 settimane, è stata osservata una riduzione del 60% nella concentrazione dei neurofilamenti plasmatici a catena leggera (Nfl) nei partecipanti che hanno ricevuto tofersen rispetto al gruppo placebo, suggerendo quindi una riduzione del danno neuronale. E' stata inoltre osservata, nei pazienti trattati, una tendenza alla riduzione del declino nella funzionalità clinica misurata attraverso la Als Functional Ratings Scale-Revised (Alsrs-R), nella funzionalità respiratoria (percentuale della capacità vitale lenta prevista) e nella forza muscolare (attraverso dinamometria manuale), rispetto al gruppo placebo.
Decisione Ue attesa nel secondo trimestre 2024
Gli effetti collaterali più comuni comprendono: dolore, affaticamento, febbre, dolori articolari, dolori muscolari e aumento dei livelli di globuli bianchi e proteine nel liquido cerebrospinale. Sono stati riportati anche gravi eventi neurologici, tra cui mielite e/o radicolite, papilledema e pressione intracranica elevata, meningite asettica.
L'autorizzazione all'immissione in commercio in circostanze eccezionali è raccomandata quando la valutazione del rapporto beneficio/rischio è ritenuta positiva ma, a causa della rarità della malattia, è difficile che possano essere ottenuti dati completi come in normali circostanze di utilizzo. La raccomandazione del Chmp per tofersen sarà ora esaminata dalla Commissione europea per una decisione rispetto all'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea, con esito previsto nel secondo trimestre del 2024.
Tofersen - conclude la nota - è un oligonucleotide antisenso (Aso) progettato per legarsi all'mRna del gene Sod1, con l'obiettivo di ridurre la produzione dei livelli di proteina Sod1. La Food and Drug Administration americana ha concesso l'approvazione accelerata sulla base della riduzione dei livelli di Nfl nel plasma, osservata nei pazienti trattati con tofersen. L'approvazione per questa indicazione potrà essere subordinata alla verifica del beneficio clinico nel corso di uno o più studi di conferma.
Salute e Benessere
Aviaria, Bassetti: “Virus si avvicina sempre più...
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"Prima o poi sarà un problema globale"
![Matteo Bassetti (Fotogramma)](https://www.adnkronos.com/resources/0291-1bcc5a9bdc41-ebe373c1a6ac-1000/format/big/bassetti98_fg.jpeg)
Primo caso di aviaria nell'uomo negli Usa senza contatto con gli animali. "Questo virus si sta avvicinando progressivamente all'uomo ed è più vicino di quanto possiamo pensare" dice all'Adnkronos Salute Matteo Bassetti, direttore Malattie infettive dell'ospedale policlinico San Martino di Genova. "Se è vero quello che dicono i Cdc, e non ne ho dubbi, che è stato registrato in Missouri un caso umano di influenza aviaria A (H5) senza nessun contatto con animali, non è una bella notizia. Aspettavamo solo il quando l'influenza aviaria si sarebbe trasmessa da uomo-uomo e mi pare che questo caso potrebbe esserlo. Ora aspettiamo altre certezze dagli Usa su questa vicenda ma prima o poi l'influenza aviaria sarà un problema globale e andrà affrontata".
Salute e Benessere
Sanità, Gesualdo (Fism): “Professionisti Ssn sotto...
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"Dolore per morte paziente ma non sono ammessi atti di inciviltà. Bene il Dl del senatore Zullo per porre freno alle aggressioni, 16mila solo nel 2023"
![Loreto Gesualdo, presidente della Fism](https://www.adnkronos.com/resources/0291-1bcc4b0a8479-c47dbd42697a-1000/format/big/gesualdo_02_adn.jpeg.jpeg)
"Sebbene il dolore dei familiari per la perdita della giovane donna di Cerignola sia comprensibile e straziante, non sono ammessi atti di inciviltà. La risposta violenta e immediata non è mai giustificabile, né tantomeno utile a far luce su quanto accaduto. La fiducia nel lavoro dei professionisti sanitari deve essere mantenuta, nonostante la sofferenza". Lo afferma Loreto Gesualdo, presidente della Fism - Federazione delle società medico-scientifiche italiane.
"Nella stragrande maggioranza dei casi - spiega Gesualdo - gli operatori sanitari agiscono con dedizione e professionalità, anche in condizioni di estrema difficoltà, con risorse limitate e sotto pressione. È cruciale ricordare che ogni intervento è mosso dall’obiettivo di salvare vite o alleviare sofferenze". Le "accuse di malasanità, per quanto gravi, devono essere fondate su dati oggettivi e non sulla reazione istintiva del dolore - rimarca Gesualdo - L’immediata ricerca di un colpevole o il sospetto di errore non possono essere basati su emozioni, ma devono derivare da una valutazione rigorosa dei fatti. L’aggressione fisica e verbale, oltre a essere inaccettabile, mina il delicato equilibrio di fiducia tra medico e paziente, un rapporto che è essenziale per il funzionamento del sistema sanitario".
Il comportamento violento nei confronti dei professionisti della salute, "soprattutto in un contesto già complesso e fragile come quello degli ospedali, non fa che peggiorare una situazione già critica". Le strutture sanitarie, "sovraccariche di pazienti e con carenze di personale - evidenzia il presidente Fism - cercano ogni giorno di fornire cure nel migliore dei modi. Qualsiasi azione di forza o intimidazione non solo non allevia il dolore, ma mette a rischio ulteriormente la capacità del sistema di garantire la cura adeguata agli altri pazienti, allontanando anche i giovani dalla scelta di professioni che finora sono state attrattive. E' importante che si promuova un dialogo costruttivo e un’indagine approfondita sui fatti, nel rispetto di tutte le parti coinvolte".
Infine, l'accertamento di eventuali responsabilità "deve essere affidato agli organi competenti, che agiscono secondo criteri legali e scientifici - aggiunge il presidente di Fism - Soltanto attraverso un processo di questo tipo si può ottenere giustizia, senza compromettere il rapporto di fiducia tra medici e pazienti, un rapporto che le società scientifiche e le istituzioni devono continuamente proteggere e rafforzare. Il disegno di legge presentato dal senatore Ignazio Zullo tenta di mettere un freno al notevole numero di aggressioni ad operatori sanitari (16mila nel 2023), prevedendo la sospensione della gratuità di accesso alle cure per tre anni per chi aggredisce operatori sanitari o danneggia le strutture del Ssn, accanto alla individuazione del Ruas (Responsabile unico regionale dell’assistenza sanitaria) è una delle iniziative sull’argomento, pienamente condivisibile".
"Sosteniamo l’appello del presidente Fnomceo Filippo Anelli che ha invitato le istituzioni a far sentire la propria presenza, a rafforzare i presidi di sicurezza e a procedere d’ufficio nei confronti egli aggressori, invito raccolto e fatto proprio dal sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato con la sua presenza a Foggia. Come Fism esprimiamo solidarietà ai colleghi, ci uniamo al dolore dei famigliari della paziente e ci impegniamo assieme a tutte le nostre federate a curare non solo le competenze professionali, ma anche quelle relazionali degli operatori sanitari" conclude.
Salute e Benessere
Aviaria, in Usa primo caso umano senza contatto con animali
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In Missouri, dove non sono stati segnalati casi nei bovini ma focolai H5 nel pollame
![Controlli per aviaria - (Fotogramma)](https://www.adnkronos.com/resources/028c-1aaf23964b3d-725e5ef5d51a-1000/format/big/aviaria_controlli_fg_ipa.jpeg)
In Usa primo caso umano di influenza aviaria A (H5) senza nessun contatto con animali. Il contagio - riferiscono i Cdc (Centers for Disease Control and Prevention) è stato registrato in Missouri. Il soggetto è stato ricoverato in ospedale ed è guarito. Il caso è stato rilevato - secondo il Missouri Department of Health & Senior Services - grazie al sistema di sorveglianza per l'influenza, diverso da quello che gli Usa hanno messo in campo dopo l'epidemia tra i bovini che riguarda solo i lavoratori del settore.
"E' il 14esimo caso umano di influenza aviaria H5 negli Usa ma il primo che secondo le autorità non ha avuto contatti con nessun tipo di animale - si legge nel report Cdc - Nel Missouri non sono stati segnalati focolai di H5 nei bovini, ma nel 2024 sono stati segnalati focolai di H5 in allevamenti di pollame commerciali e da cortile. In passato in quello stato l'influenza aviaria H5N1 è stata rilevata negli uccelli selvatici".