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Sla e sclerosi multipla, cellule cerebrali staminali come farmaco: speranze da Italia

Al via primo trial cinico di fase 2 in sclerosi laterale amiotrofica e risultati di fase 1 per sclerosi multipla

Ricerca - Fotogramma

Cellule cerebrali staminali embrionali ottenute a partire da soli 6 feti "una volta per tutte", rese stabili, coltivate e conservate. E usate "come fossero un farmaco", attraverso l'iniezione con particolari aghi mobili, per tutti i pazienti per i quali, in futuro, potrebbero essere risolutive. E' questa la prospettiva aperta dai promettenti studi presentati oggi a Roma: un trial clinico di fase 1 per il trattamento della sclerosi multipla e l'avvio di una sperimentazione clinica di fase 2 per la sclerosi laterale amiotrofica (Sla), coordinati dal gruppo di Medicina traslazionale di Angelo Vescovi e Letizia Mazzini dell'Irccs Casa Sollievo della Sofferenza Opera di San Pio da Pietrelcina. Progetti realizzati in collaborazione con Revert Onlus, di cui Vescovi è fondatore. A presentare le novità anche monsignor Vincenzo Paglia, presidente della Pontifica Accademia per la Vita che ha seguito sin dall'inizio, nel 2012, il progetto "arrivato a promettenti risultati in un percorso in cui non sono mancate difficoltà", ha detto il vescovo.

Il trattamento con cellule staminali cerebrali rappresenta, ad oggi, una delle terapie potenzialmente più efficaci contro queste patologie, ricordano gli esperti. La metodologia messa a punto e le ricerche condotte da Vescovi, direttore scientifico della Casa Sollievo della Sofferenza e presidente del Comitato nazionale di bioetica, hanno infatti mostrato che il trapianto intracerebrale di staminali cerebrali può normalizzare il quadro fisiopatologico, in particolare attraverso sostanze antinfiammatorie, evidenzia lo specialista sottolineando che nelle ricerche "sono state utilizzate solo cellule di feti da aborto spontaneo, con linee cellulari coltivate a partire dal tessuto cerebrale di 6 feti, che sono sufficienti per trapiantare un numero elevatissimo di pazienti, oggi e nel futuro", racconta ricordando però che la procedura ora e standardizzata e ripetibile. "Il problema dei trapianti da staminali - precisa Vescovi - è che, utilizzando cellule sempre da donatori diversi, danno risultati diversi. In questo modo, invece, è come se avessimo un farmaco uguale per tutti. E siamo i primi al mondo a farlo".

Per quanto riguarda lo studio sulla terapia per la Sla, a gennaio di quest'anno è iniziato il reclutamento dei pazienti per la sperimentazione clinica di fase 2, sempre con le stesse cellule. Sotto la direzione di Mazzini, tra marzo e maggio 2024, il team ospedaliero di Leonardo Gorgoglione e Giuseppe d'Orsi ha trapiantato due pazienti e il terzo intervento si terrà a luglio. Un traguardo raggiunto grazie ai risultati ottenuti con la fase 1 della sperimentazione, iniziata nel 2012 con il trapianto, per la prima volta al mondo, di cellule staminali cerebrali in differenti aree del midollo spinale di pazienti affetti da Sla. La sperimentazione condotta dal gruppo di Vescovi è l'unica, a livello internazionale, ad essere approdata alla fase 2. Il costo di questa nuova fase sperimentale è di 4,3 milioni di euro. Un finanziamento di 1 milione è stato ricevuto grazie a un bando Pnrr europeo (il progetto si è classificato primo su 300 presentati).

"In questa nuova fase sperimentale il trapianto di cellule non sarà più effettuato attraverso iniezioni a livello del midollo spinale, come nella fase 1, ma con una procedura chirurgica molto più semplice e sicura per i pazienti", spiega Vescovi. "Le cellule staminali verranno inoculate nei ventricoli cerebrali mediante un catetere collegato ad un serbatoio. L'estremità del catetere verrà posizionata nel ventricolo, mentre il serbatoio sotto il cuoio capelluto. Si tratta di una procedura chirurgica consolidata e utilizzata di routine nella chirurgia dei tumori e che è stata applicata anche nel trial clinico di fase 1 per la sclerosi multipla, condotto sempre dal mio team e portato a termine nel 2021 senza che siano stati rilevati eventi avversi".

Per la sperimentazione per il trattamento della sclerosi multipla, il team guidato da Vescovi ha concluso un trial clinico di fase 1 con le cellule staminali cerebrali umane, i cui risultati sono stati pubblicati a novembre 2023 su 'Cell Stem Cell'. Grazie agli incoraggianti risultati ottenuti è possibile a questo punto procedere con la fase 2 della sperimentazione che sarà mirata a consolidare i risultati sulla sicurezza del trattamento ottenuti nella fase 1, ma sarà progettata anche per fornire alcune indicazioni utili a valutare il dosaggio e la possibile efficacia terapeutica delle cellule. Il gruppo di Vescovi sta mettendo a punto il protocollo che verrà sottoposto ad Aifa per ottenere le autorizzazioni necessarie per dare inizio alla seconda fase del trial.

Il trial clinico di fase 1, che ha avuto una durata complessiva di circa 3 anni, è multicentrico internazionale. Ha a coinvolto strutture di competenza in tutta Italia e in Svizzera, coordinate dal Centro di medicina rigenerativa Irccs Casa Sollievo della Sofferenza. Nel corso dello studio sono 15 i pazienti ad essere stati sottoposti al trapianto di staminali e al successivo monitoraggio di 12 mesi. Durante l'intero anno non sono stati riscontrati decessi o eventi avversi gravi dovuti al trattamento e gli effetti collaterali sono stati modesti, temporanei o comunque reversibili.

Tutti i pazienti all'inizio del trial clinico mostravano alti livelli di disabilità - erano per esempio costretti ad utilizzare la sedia a rotelle - ma nel corso del monitoraggio di 12 mesi non hanno mostrato alcun aumento del grado di disabilità o un peggioramento della sintomatologia. Nessuno dei pazienti ha inoltre mostrato sintomi che indicassero una recidiva, segni di progressione o ulteriori evidenze di riattivazione della malattia, suggerendo una sostanziale stabilità della patologia, sebbene i livelli elevati di disabilità all'inizio dello studio lo rendano un dato difficile da confermare.

Inoltre, durante la sperimentazione di fase 1, un importante dato è emerso nella valutazione del volume cerebrale complessivo che nei pazienti affetti da sclerosi multipla tende ad aumentare a causa del processo di neurodegenerazione: nei pazienti sottoposti al trapianto si è osservato che, quanto più alta era la dose di cellule staminali iniettate, tanto più si notava una diminuzione del volume cerebrale stesso. L'ipotesi è che il fenomeno possa essere legato ad un effetto antinfiammatorio o anche neuroprotettivo dovuto all'azione delle cellule staminali trapiantate.

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Cronaca

Rigopiano, ‘l’ultimo sopravvissuto’...

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Giampaolo Matrone è stato estratto vivo, ma con pesanti menomazioni, e lo strazio di aver perso la moglie e madre di sua figlia

Parte della copertina di 'L'ultimo sopravvissuto di Rigopiano'

"L’ultimo sopravvissuto, 62 ore sotto la neve, un disastro ancora senza colpevoli": titolo e sottotitolo dicono tutto dei temi e dell’intensità del libro sulla tragedia di Rigopiano di Giampaolo Matrone, pubblicato da Newton Compton Editori e che uscirà domani, venerdì 20 settembre. "Il pasticcere di Monterotondo (Roma), oggi quarantenne - viene detto in una nota - è uno dei simboli del più grave disastro sulle nevi mai accaduto in Italia, quello del resort nel comune di Farindola, nel Pescarese, spazzato via, il 18 gennaio 2017, da una valanga sotto la quale sono morte 29 persone, tra cui sua moglie Valentina Cicioni: è stato l’ultimo superstite a essere estratto dalle macerie dai soccorritori, dopo, appunto, 62 lunghe e interminabili ore, vivo ma con pesanti menomazioni, soprattutto agli arti, e con lo strazio di aver perso la sua compagna di vita nonché mamma della loro figlioletta, Gaia, che all’epoca aveva appena cinque anni (oggi ne ha dodici)".

Il volume, in 180 pagine, racconta "quell’inferno, la disperazione, la speranza, ma anche la rabbia, per le gravi lacune nei soccorsi e per l’amaro esito dei processi sulle responsabilità di questa "catastrofe di Stato" che ha visto il coinvolgimento delle massime istituzioni territoriali, Regione Abruzzo, Provincia e Prefettura di Pescara (è rimasta tristemente famosa la frase di una funzionaria prefettizia, "la mamma degli imbecilli è sempre incinta", rivolta a chi aveva segnalato per primo che l’hotel era crollato sotto la slavina, una "bufala" a suo dire), nonché il Comune di Farindola, dato che la stessa struttura, collocata in una posizione ad altissimo rischio, era di fatto abusiva. Anni di udienze alla fine non hanno prodotto quasi nulla, le vittime e i loro familiari fin qui di giustizia ne hanno ricevuta ben poca dai contestati verdetti".

"Scrivere questo libro era un sogno che cullavo da tanto tempo, per far conoscere a tutta l’Italia la verità su come sono andati davvero i fatti di Rigopiano e per lasciare un ricordo della mamma e della nostra storia a mia figlia Gaia - spiega l’autore, che nei prossimi mesi sarà impegnato in presentazioni in tutto il Paese – E' stato un 'parto' faticoso durato più di un anno e mezzo di lavoro, ripercorrere tutto non è stato facile, in alcuni momenti ero proprio stremato, anche perché contemporaneamente impegnato in un'altra battaglia, quella in tribunale. Ma rivisitare tutti questi eventi e metterli nero su bianco mi ha fatto bene, ha aiutato anche il mio continuo percorso fisico-riabilitativo, e poi confido sempre che questo volume possa smuovere anche le coscienze dei giudici, oltre che dell’opinione pubblica, in vista del processo di Cassazione previsto per il prossimo inverno e dei giudizi civili per i risarcimenti”.

La pubblicazione del volume, viene ancora spiegato, "è stata possibile grazie anche a Studio3A-Valore S.p.A., società specializzata a livello nazionale nel risarcimento danni e nella tutela del diritti dei cittadini, che ha assistito fin dall’inizio Giampaolo Matrone facendosi carico di tutte le sue necessità e assecondando, sostenendo e contribuendo a realizzare, tra gli altri, anche il suo desiderio di raccontare la sua storia, oltre ovviamente alla casa editrice Newton Compton che ha 'scommesso' su un 'prodotto editoriale' ma anche dall'alta valenza civile".

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Cronaca

Allerta meteo rossa in Emilia Romagna, oggi chiuse le...

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Ancora piogge e nubifragi nella Regione con l'arrivo del ciclone Boris. Il Comune di Bologna invita aziende ed enti a utilizzare lo smartworking

Temporali (Fotogramma)

Ancora pioggia e freddo oggi con il ciclone Boris in Italia. Il maltempo nella giornata di giovedì 19 settembre colpisce in particolare Emilia Romagna - con allerta meteo rossa e allarme per il livello dei fiumi - e Marche. Le previsioni delineano un quadro con possibili nubifragi nelle zone appenniniche, ma non è escluso che i temporali si estendano anche alle regioni merdionali sul versante del Tirreno. La pioggia cadrà abbondante soprattutto in Emilia Romagna e Marche, dove potrebbero cadere tra gli 80 e i 90 millimetri sono previsti accumuli tra 80 e 90 mm tra queste due regioni che, sommati a quelli del giorno precedente, faranno superare localmente i 150 litri per metro quadrato in 48 ore.

In particolare in Romagna, all'allerta meteo si associa l'allarme rosso idrogeologico e idraulico, che diventa arancione in alcune zone della regione e scatta anche per settori di Marche, Puglia e Toscana. L'ampia portata del ciclone Boris è testimoniata dal lungo elenco di regioni caratterizzate dall'allerta gialla per temporali: dall'Abruzzo alla Basilicata, dalla Calabria alla Campania, dall'Emilia Romagna al Lazio, dal Molise alla Puglia, dalla Sicilia all'Umbria.

Scuole chiuse a Bologna

Il quadro meteo complicato porta alle scuole chiuse oggi a Bologna per l'avviso di criticità idrogeologica. ''L'attività didattica sarà sospesa, in via precauzionale, nelle scuole del territorio (comprese relative palestre scolastiche) a eccezione di nidi, scuole dell’infanzia e primarie per cui, al momento, non si prevede la chiusura" si legge in una nota del Comune, che dà notizia del "monitoraggio costante delle strutture e potranno essere valutate chiusure mirate in caso di criticità e che verranno eventualmente comunicate direttamente dalle singole scuole''.

''Si invitano inoltre le aziende e gli enti del territorio a favorire per la giornata di domani l’utilizzo dello smart working" si legge nello stesso comunicato. "Chiusi, in via precauzionale, i parchi e le aree verdi e si stanno monitorando i principali sottopassi e le zone fluviali che, al momento, non presentano particolari criticità''.

Allerta arancione in Toscana

La Toscana si prepara a una giornata potenzialmente complicata soprattutto sul versante nord orientale Toscana. La Sala operativa della Protezione civile regionale ha emesso un’allerta arancione per rischio idrogeologico idraulico del reticolo minore sui versanti romagnoli dell'appennino, il Mugello, il Casentino e la Valtiberina.

Codice giallo fino alle 18 di oggi nelle aree confinanti con quelle interessate dal codice arancione: l’area di Firenze, la Val di Bisenzio e dell’Ombrone, il Valdarno superiore, la Valdichiana e la Valle del Serchio in Garfagnana. Le piogge oggi saranno insistenti in particolare nella prima parte della giornata, appunto sulle zone appenniniche e tenderanno ad attenuarsi dal pomeriggio.

Campania

La Protezione Civile della Regione Campania ha prorogato l'allerta temporali fino alle 6 di venerdì 20 settembre. Itemporali saranno repentini ma intensi a scala locale e potranno essere accompagnati da grandine, fulmini, raffiche di vento. Saranno possibili allagamenti, esondazioni, ruscellamenti, caduta massi e frane in considerazione della fragilità dei territori e degli incendi dei mesi scorsi.

Sicilia

La Protezione civile regionale siciliana ha diffuso un avviso per il rischio meteo-idrogeologico e idraulico, valido fino alle 24. In tutta la Sicilia è prevista l'allerta gialla. Sono attese, infatti, precipitazioni da isolate a sparse, a prevalente carattere di rovescio o temporale, su tutta la Regione, con quantitativi cumulati da deboli a puntualmente moderati.

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Cronaca

Stop a cellulari in classe, Valditara: “In 50mila non...

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Il ministro dell'Istruzione parla del provvedimento che vieta l'uso dello smartphone nelle classi elementari e medie

Ragazza con smatrtphone - 123rf

Il provvedimento che vieta l'uso dei cellulari in classe, alle elementari e alle medie, ha avuto una reazione molto positiva nel mondo della scuola. A dirlo è il ministro dell'Istruzione e del Merito, Giuseppe Valditara, a 'Porta a Porta' su Rai 1. "La reazione del mondo della scuola è stata molto positiva. I ragazzi hanno capito che ci si sta prendendo cura di loro e si ha a cuore la loro salute", ha spiegato il ministro.

"Abbiamo lanciato una grande questione sociale - ha dichiarato Valditara - e abbiamo reso protagonista la scuola di questo dibattito credo che sia una decisione importante perché dimostra che la scuola vuole prendersi a cuore la salute dei nostri ragazzi, creare un momento di disintossicazione dal cellulare. La scuola deve insegnare a guardarsi negli occhi".

"Abbiamo calcolato - ha spiegato il ministro dell'Istruzione a 'Porta a Porta' - 50mila ragazzi che non vanno più a scuola per stare attaccati a cellulari e social. Si rinchiudono per almeno sei mesi nella loro stanza, dipendenti totalmente da questi strumenti virtuali. I dati sono drammatici. È un problema sociale, sorto in Giappone, che si sta espandendo in tutta Europa. E i genitori non sanno cosa fare: è difficilissimo vincere questa dipendenza e quindi noi dobbiamo fare una grande campagna di convincimento, perché non si dia in mano a dei minori e bambini questo strumento di distruzione di massa. Il cellulare dato a bambini di 7-8 anni ha effetti veramente tremendi. Partiamo dalle scuole con una educazione forte: dobbiamo ricostruire l'alleanza tra genitori, ragazzi e scuola".

Nel corso della trasmissione, Valditara ha spiegato che è fondamentale "educare anche i genitori". "Lancio questo appello: siccome ormai la scienza è abbastanza univoca, - ha detto il ministro - il cellulare soprattutto per i ragazzi più giovani, per i bambini, fa male, torniamo ad abituarci ad avere relazioni positive, belle immediate, dirette con i nostri figli. Quando un genitore mette a letto il proprio figlio non gli dia in mano un cellulare, gli racconti, gli legga una bella storia perché anche in questo modo si abitua il ragazzo alla fantasia".

Nel futuro c'è anche il progetto di proporre questo provvedimento all'Unione Europea. "Ho incontrato la ministra dell'istruzione di Cipro che ha molto apprezzato la decisione di vietare il cellulare a scuola. Abbiamo pensato - ha dichiarato Valditara - di preparare un documento da sottoporre a Bruxelles a tutti i ministri dell'Istruzione sul tema, anche perché alcuni stati come la Francia, l'Olanda, la Svezia, già si sono avviati in questa direzione e credo che raggiungeremo facilmente, credo, un forte consenso".

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