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Cardiomiopatie, studio conferma efficacia inibitore miosina cardiaca 

I dati presentati all'Esc: nella forma ipertrofica ostruttiva sintomatica miglioramenti costanti e sostenuti dopo 3,5 anni

Una visita cardiologica

Nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHcm) sintomatica, i dati di follow-up a lungo termine presentati la scorsa settimana al Congresso della Società europea di cardiologia (Esc) a Londra rafforzano il profilo consolidato di efficacia e sicurezza di mavacamten, primo inibitore della miosina cardiaca. Con l'inclusione nelle linee guida europee (Esc) e americane (Aha/Acc) come opzione raccomandata quando i sintomi persistono dopo la terapia di prima linea, mavacamten è quindi uno standard di cura per l'oHcm sintomatica.

I nuovi risultati di follow-up a lungo termine - si legge in una nota diffusa da Bristol Myers Squibb (Bms) - si riferiscono alla coorte Explorer-Lte dello studio Mava-Long-Term Extension (Mava-Lte) che valuta mavacamten nei pazienti adulti con oHcm, classe Nyha (New York Heart Association) II-III. I pazienti hanno riscontrato miglioramenti costanti e sostenuti nelle misure ecocardiografiche e nei biomarcatori dopo un massimo di 3,5 anni (180 settimane) di trattamento continuo, inclusi il gradiente del tratto di efflusso del ventricolo sinistro (Lvot) a riposo, il gradiente Lvot con manovra di Valsalva, il volume indicizzato dell'atrio sinistro e i livelli del frammento amino-terminale del propeptide natriuretico di tipo B (Nt-proBnp). E' stato anche riscontrato un miglioramento dei sintomi e della capacità funzionale valutati con la variazione della classe Nyha e i patient-reported outcomes (Pros), inclusa la maggior parte dei pazienti che ha raggiunto la classe Nyha I. Il profilo di sicurezza di mavacamten fino a 3,5 anni è rimasto coerente con quanto già riscontrato, senza nuovi segnali di sicurezza identificati.

"I miglioramenti costanti e sostenuti dei parametri cardiaci per oltre 3 anni con mavacamten - ha affermato Pablo García-Pavia, responsabile Unità Malattie cardiache ereditarie e scompenso cardiaco, Dipartimento Cardiologia Ospedale universitario Puerta de Hierro e professore all'Istituto spagnolo di Ricerca cardiovascolare (Cnic) Madrid, Spagna - dimostrano come questa terapia soddisfi un'importante esigenza di trattamento per i pazienti con Hcm ostruttiva sintomatica. Questi dati positivi a lungo termine, insieme all'inclusione di mavacamten nelle linee guida cliniche Esc per l'Hcm ostruttiva, sottolineano l'importante ruolo di questo farmaco nella cura a lungo termine di questa condizione permanente che richiede una gestione continua".

Nel dettaglio, alla data del cut-off, 211 dei 231 pazienti arruolati nello studio Mava-Lte, una coorte dell'Explorer-Lte, erano in trattamento con mavacamten; 185 e 99 avevano raggiunto rispettivamente la settimana 156 e 180. I principali risultati dell'analisi dei dati Explorer-Lte hanno mostrato miglioramenti sostenuti delle misure ecocardiografiche e dei biomarcatori alle settimane 156 e 180, rispetto al basale. Relativamente ai parametri ecocardiografici, i pazienti hanno sperimentato una riduzione di 55,3 mmHg del gradiente Lvot con manovra di Valsalva sia alla settimana 156 che alla settimana 180 e una riduzione di 40,2 mmHg e 40,3 mmHg del gradiente Lvot medio a riposo, rispettivamente, alla settimana 156 e 180. I miglioramenti del volume atriale sinistro indicizzato medio rispetto al basale sono stati mantenuti alle settimane 144 e 180, con pazienti che hanno sperimentato una riduzione rispettivamente di 3,5 e 5,5 mL/m2. La frazione di eiezione ventricolare sinistra (Lvef) media è diminuita dell'11% rispetto al basale alla settimana 180 e la media (63,9%) è rimasta entro l'intervallo normale. La valutazione dei dati dei biomarcatori ha mostrato che i livelli mediani di Nt-proBnp sono diminuiti di 504 ng/L alla settimana 156 e di 562 ng/L alla settimana 180.

Alla settimana 180, la maggior parte dei pazienti (66,3%) era in classe Nyha I. Nel complesso, 108 pazienti (46,8%) hanno ottenuto una risposta completa, definita come raggiungimento della classe Nyha I e un gradiente Lvot con manovra di Valsalva minore/uguale di 30 mmHg durante lo studio e hanno mantenuto una risposta completa fino alla data del cut-off. I Pros, misurati tramite l'Hcm Symptom Questionnaire (Hcmsq), hanno rilevato un miglioramento del punteggio correlato alla dispnea, rispetto al basale, durante le prime 12 settimane, confermato alle settimane 156 e 180.

"Questi risultati, rilevati al follow-up più lungo dello studio di fase 3 Explorer fino ad oggi - ha commentato Roland Chen, Senior Vice President e Head of Immunology, Cardiovascular & Neuroscience (Icn) Development Bms - rafforzano ulteriormente il profilo di sicurezza ed efficacia consolidato di mavacamten. Come primo e unico inibitore della miosina cardiaca approvato per i pazienti con Hcm ostruttiva sintomatica e con migliaia di pazienti in tutto il mondo trattati fino ad oggi, mavacamten, che ha come bersaglio la causa" della patologia, "sta ridefinendo il panorama del trattamento per questa popolazione di pazienti". L'analisi dello studio Explorer-Lte - conclude la nota - non ha rilevato nuovi segnali di sicurezza nel trattamento con mavacamten. Un totale di 20 pazienti (8,7%) ha sperimentato riduzioni transitorie della Lvef minore al 50%; tutti sono tornati a Lvef maggiore/uguale al 50% dopo l'interruzione del trattamento e 14 pazienti hanno ripreso il trattamento con mavacamten.

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Cronaca

Rigopiano, ‘l’ultimo sopravvissuto’...

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Giampaolo Matrone è stato estratto vivo, ma con pesanti menomazioni, e lo strazio di aver perso la moglie e madre di sua figlia

Parte della copertina di 'L'ultimo sopravvissuto di Rigopiano'

"L’ultimo sopravvissuto, 62 ore sotto la neve, un disastro ancora senza colpevoli": titolo e sottotitolo dicono tutto dei temi e dell’intensità del libro sulla tragedia di Rigopiano di Giampaolo Matrone, pubblicato da Newton Compton Editori e che uscirà domani, venerdì 20 settembre. "Il pasticcere di Monterotondo (Roma), oggi quarantenne - viene detto in una nota - è uno dei simboli del più grave disastro sulle nevi mai accaduto in Italia, quello del resort nel comune di Farindola, nel Pescarese, spazzato via, il 18 gennaio 2017, da una valanga sotto la quale sono morte 29 persone, tra cui sua moglie Valentina Cicioni: è stato l’ultimo superstite a essere estratto dalle macerie dai soccorritori, dopo, appunto, 62 lunghe e interminabili ore, vivo ma con pesanti menomazioni, soprattutto agli arti, e con lo strazio di aver perso la sua compagna di vita nonché mamma della loro figlioletta, Gaia, che all’epoca aveva appena cinque anni (oggi ne ha dodici)".

Il volume, in 180 pagine, racconta "quell’inferno, la disperazione, la speranza, ma anche la rabbia, per le gravi lacune nei soccorsi e per l’amaro esito dei processi sulle responsabilità di questa "catastrofe di Stato" che ha visto il coinvolgimento delle massime istituzioni territoriali, Regione Abruzzo, Provincia e Prefettura di Pescara (è rimasta tristemente famosa la frase di una funzionaria prefettizia, "la mamma degli imbecilli è sempre incinta", rivolta a chi aveva segnalato per primo che l’hotel era crollato sotto la slavina, una "bufala" a suo dire), nonché il Comune di Farindola, dato che la stessa struttura, collocata in una posizione ad altissimo rischio, era di fatto abusiva. Anni di udienze alla fine non hanno prodotto quasi nulla, le vittime e i loro familiari fin qui di giustizia ne hanno ricevuta ben poca dai contestati verdetti".

"Scrivere questo libro era un sogno che cullavo da tanto tempo, per far conoscere a tutta l’Italia la verità su come sono andati davvero i fatti di Rigopiano e per lasciare un ricordo della mamma e della nostra storia a mia figlia Gaia - spiega l’autore, che nei prossimi mesi sarà impegnato in presentazioni in tutto il Paese – E' stato un 'parto' faticoso durato più di un anno e mezzo di lavoro, ripercorrere tutto non è stato facile, in alcuni momenti ero proprio stremato, anche perché contemporaneamente impegnato in un'altra battaglia, quella in tribunale. Ma rivisitare tutti questi eventi e metterli nero su bianco mi ha fatto bene, ha aiutato anche il mio continuo percorso fisico-riabilitativo, e poi confido sempre che questo volume possa smuovere anche le coscienze dei giudici, oltre che dell’opinione pubblica, in vista del processo di Cassazione previsto per il prossimo inverno e dei giudizi civili per i risarcimenti”.

La pubblicazione del volume, viene ancora spiegato, "è stata possibile grazie anche a Studio3A-Valore S.p.A., società specializzata a livello nazionale nel risarcimento danni e nella tutela del diritti dei cittadini, che ha assistito fin dall’inizio Giampaolo Matrone facendosi carico di tutte le sue necessità e assecondando, sostenendo e contribuendo a realizzare, tra gli altri, anche il suo desiderio di raccontare la sua storia, oltre ovviamente alla casa editrice Newton Compton che ha 'scommesso' su un 'prodotto editoriale' ma anche dall'alta valenza civile".

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Cronaca

Allerta meteo rossa in Emilia Romagna, oggi chiuse le...

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Ancora piogge e nubifragi nella Regione con l'arrivo del ciclone Boris. Il Comune di Bologna invita aziende ed enti a utilizzare lo smartworking

Temporali (Fotogramma)

Ancora pioggia e freddo oggi con il ciclone Boris in Italia. Il maltempo nella giornata di giovedì 19 settembre colpisce in particolare Emilia Romagna - con allerta meteo rossa e allarme per il livello dei fiumi - e Marche. Le previsioni delineano un quadro con possibili nubifragi nelle zone appenniniche, ma non è escluso che i temporali si estendano anche alle regioni merdionali sul versante del Tirreno. La pioggia cadrà abbondante soprattutto in Emilia Romagna e Marche, dove potrebbero cadere tra gli 80 e i 90 millimetri sono previsti accumuli tra 80 e 90 mm tra queste due regioni che, sommati a quelli del giorno precedente, faranno superare localmente i 150 litri per metro quadrato in 48 ore.

In particolare in Romagna, all'allerta meteo si associa l'allarme rosso idrogeologico e idraulico, che diventa arancione in alcune zone della regione e scatta anche per settori di Marche, Puglia e Toscana. L'ampia portata del ciclone Boris è testimoniata dal lungo elenco di regioni caratterizzate dall'allerta gialla per temporali: dall'Abruzzo alla Basilicata, dalla Calabria alla Campania, dall'Emilia Romagna al Lazio, dal Molise alla Puglia, dalla Sicilia all'Umbria.

Scuole chiuse a Bologna

Il quadro meteo complicato porta alle scuole chiuse oggi a Bologna per l'avviso di criticità idrogeologica. ''L'attività didattica sarà sospesa, in via precauzionale, nelle scuole del territorio (comprese relative palestre scolastiche) a eccezione di nidi, scuole dell’infanzia e primarie per cui, al momento, non si prevede la chiusura" si legge in una nota del Comune, che dà notizia del "monitoraggio costante delle strutture e potranno essere valutate chiusure mirate in caso di criticità e che verranno eventualmente comunicate direttamente dalle singole scuole''.

''Si invitano inoltre le aziende e gli enti del territorio a favorire per la giornata di domani l’utilizzo dello smart working" si legge nello stesso comunicato. "Chiusi, in via precauzionale, i parchi e le aree verdi e si stanno monitorando i principali sottopassi e le zone fluviali che, al momento, non presentano particolari criticità''.

Allerta arancione in Toscana

La Toscana si prepara a una giornata potenzialmente complicata soprattutto sul versante nord orientale Toscana. La Sala operativa della Protezione civile regionale ha emesso un’allerta arancione per rischio idrogeologico idraulico del reticolo minore sui versanti romagnoli dell'appennino, il Mugello, il Casentino e la Valtiberina.

Codice giallo fino alle 18 di oggi nelle aree confinanti con quelle interessate dal codice arancione: l’area di Firenze, la Val di Bisenzio e dell’Ombrone, il Valdarno superiore, la Valdichiana e la Valle del Serchio in Garfagnana. Le piogge oggi saranno insistenti in particolare nella prima parte della giornata, appunto sulle zone appenniniche e tenderanno ad attenuarsi dal pomeriggio.

Campania

La Protezione Civile della Regione Campania ha prorogato l'allerta temporali fino alle 6 di venerdì 20 settembre. Itemporali saranno repentini ma intensi a scala locale e potranno essere accompagnati da grandine, fulmini, raffiche di vento. Saranno possibili allagamenti, esondazioni, ruscellamenti, caduta massi e frane in considerazione della fragilità dei territori e degli incendi dei mesi scorsi.

Sicilia

La Protezione civile regionale siciliana ha diffuso un avviso per il rischio meteo-idrogeologico e idraulico, valido fino alle 24. In tutta la Sicilia è prevista l'allerta gialla. Sono attese, infatti, precipitazioni da isolate a sparse, a prevalente carattere di rovescio o temporale, su tutta la Regione, con quantitativi cumulati da deboli a puntualmente moderati.

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Cronaca

Stop a cellulari in classe, Valditara: “In 50mila non...

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Il ministro dell'Istruzione parla del provvedimento che vieta l'uso dello smartphone nelle classi elementari e medie

Ragazza con smatrtphone - 123rf

Il provvedimento che vieta l'uso dei cellulari in classe, alle elementari e alle medie, ha avuto una reazione molto positiva nel mondo della scuola. A dirlo è il ministro dell'Istruzione e del Merito, Giuseppe Valditara, a 'Porta a Porta' su Rai 1. "La reazione del mondo della scuola è stata molto positiva. I ragazzi hanno capito che ci si sta prendendo cura di loro e si ha a cuore la loro salute", ha spiegato il ministro.

"Abbiamo lanciato una grande questione sociale - ha dichiarato Valditara - e abbiamo reso protagonista la scuola di questo dibattito credo che sia una decisione importante perché dimostra che la scuola vuole prendersi a cuore la salute dei nostri ragazzi, creare un momento di disintossicazione dal cellulare. La scuola deve insegnare a guardarsi negli occhi".

"Abbiamo calcolato - ha spiegato il ministro dell'Istruzione a 'Porta a Porta' - 50mila ragazzi che non vanno più a scuola per stare attaccati a cellulari e social. Si rinchiudono per almeno sei mesi nella loro stanza, dipendenti totalmente da questi strumenti virtuali. I dati sono drammatici. È un problema sociale, sorto in Giappone, che si sta espandendo in tutta Europa. E i genitori non sanno cosa fare: è difficilissimo vincere questa dipendenza e quindi noi dobbiamo fare una grande campagna di convincimento, perché non si dia in mano a dei minori e bambini questo strumento di distruzione di massa. Il cellulare dato a bambini di 7-8 anni ha effetti veramente tremendi. Partiamo dalle scuole con una educazione forte: dobbiamo ricostruire l'alleanza tra genitori, ragazzi e scuola".

Nel corso della trasmissione, Valditara ha spiegato che è fondamentale "educare anche i genitori". "Lancio questo appello: siccome ormai la scienza è abbastanza univoca, - ha detto il ministro - il cellulare soprattutto per i ragazzi più giovani, per i bambini, fa male, torniamo ad abituarci ad avere relazioni positive, belle immediate, dirette con i nostri figli. Quando un genitore mette a letto il proprio figlio non gli dia in mano un cellulare, gli racconti, gli legga una bella storia perché anche in questo modo si abitua il ragazzo alla fantasia".

Nel futuro c'è anche il progetto di proporre questo provvedimento all'Unione Europea. "Ho incontrato la ministra dell'istruzione di Cipro che ha molto apprezzato la decisione di vietare il cellulare a scuola. Abbiamo pensato - ha dichiarato Valditara - di preparare un documento da sottoporre a Bruxelles a tutti i ministri dell'Istruzione sul tema, anche perché alcuni stati come la Francia, l'Olanda, la Svezia, già si sono avviati in questa direzione e credo che raggiungeremo facilmente, credo, un forte consenso".

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