"Le terapie long acting rappresentano una grossa svolta su tantissimi aspetti, sia terapeutici che psicologici, dell'approccio alla terapia di una persona che vive con Hiv. Il fatto di passare dal paradigma della pastiglia tutti i giorni alla somministrazione ogni 2 mesi in ospedale ha delle conseguenze in termini di accettazione e di maggior aderenza alla terapia". Dal punto di vista psicologico, "si riduce l'ansia di dimenticare l'assunzione della pastiglia o di essere visti e scoperti". Lo ha detto Roberto Rossotti, medico infettivologo dell'Ospedale Niguarda Ca' Granda di Milano, partecipando a un webinar dedicato alle terapie long acting, terzo appuntamento della rubrica 'Parliamo di Hiv oggi. Per guardare al domani', promossa da Adnkronos in collaborazione con ViiV Healthcare. La puntata viene trasmessa oggi e disponibile sui canali web e social del gruppo editoriale. All'episodio odierno hanno partecipato anche Massimo Andreoni, direttore scientifico della Società italiana di malattie infettive e tropicali (Simit), e Simone Marcotullio, communication and policy lead di ViiV Healthcare Italia.

"Le terapie long acting - spiega Andreoni - sono trattamenti che utilizzano farmaci a rilascio lento, che garantiscono livelli farmacologici efficaci per tempi prolungati. Attualmente, alcune terapie long acting permettono una copertura settimanale o anche più lunga. In futuro si sperimenteranno trattamenti con durata di diversi mesi. Questa soluzione offre vantaggi anche in ambito clinico, facilitando l'aderenza ai trattamenti cronici, riducendo la frequenza di assunzione e migliorando la qualità di vita per chi convive con Hiv".

A tale proposito, la Simit ha recentemente pubblicato un 'position paper' sull'innovazione in Hiv che sottolinea l'importanza delle terapie long acting per il futuro della gestione dell'infezione. "Oggi l'Hiv è sotto controllo grazie ai farmaci - evidenzia l'esperto - ma richiede comunque una terapia continuativa per tutta la vita. Le terapie a rilascio prolungato semplificano questo trattamento, eliminando il ricordo quotidiano della malattia. In prospettiva, queste terapie potranno essere utilizzate anche come prevenzione", cioè la Prep, "offrendo protezione alle persone a rischio". Sul tema, Rossotti sottolinea che "la profilassi pre-esposizione (Prep) tramite farmaci iniettabili potrebbe rivoluzionare la prevenzione, grazie alla maggiore efficacia e alla ridotta necessità di aderenza quotidiana".

Ma c'è un altro aspetto importante reso possibile da queste formulazioni long acting, che riguarda il follow up. Il doversi recare all'ospedale a intervalli regolari per la somministrazione della terapia "offre un'opportunità per monitorare e gestire meglio la salute delle persone in cura e in prevenzione". Certo, osserva Andreoni, "la somministrazione di trattamenti long acting richiede un'organizzazione mirata, come ambulatori specifici" per l'erogazione del trattamento "in ospedale o checkpoint a livello territoriale che facilitino l'accesso per i pazienti".

"L'adesione a queste cure - aggiunge Rossotti - richiede accordi chiari sulle tempistiche e la gestione di eventuali imprevisti, garantendo che il paziente sia consapevole di tutte le modalità della nuova terapia. Anche per questo il colloquio medico-paziente" resta centrale.

Tale aspetto è ritenuto fondamentale anche dalla farmaceutica dedicata alla ricerca di soluzioni per migliorare l'assistenza alle persone con Hiv. "Abbiamo 3 linee di intervento - chiarisce Marcotullio - La prima è quella di portare le conoscenze sull'innovazione ai medici infettivologi che trattano le persone con Hiv. La seconda è quella, in piena partnership con tutte le figure di un centro clinico, di analizzare, comprendere e capire quelle che sono le barriere macro e micro di accesso all'innovazione. La terza, forse quella più ambiziosa, è quella di sensibilizzare le persone con Hiv: pensiamo che il colloquio medico-paziente debba essere il più fruttuoso e ottimizzato possibile. E' solo con un connubio medico-paziente ottimale che si può fare un percorso terapeutico di successo". In prospettiva, per eradicare il virus entro il 2030, come indicato dall'Organizzazione mondiale della sanità, per Marcotullio è importante "un'informazione capillare per far comprendere cos'è l'Hiv e come può essere prevenuto", avendo come "obiettivo azzerare le nuove infezioni, combinando strategie informative e prevenzione".

La Commissione europea ha approvato tislelizumab in combinazione con chemioterapia per il trattamento di prima linea del carcinoma a cellule squamose dell'esofago (Escc) e dell'adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea (G/Gej). Lo annuncia in una nota BeiGene, azienda oncologica globale che intende cambiare il suo nome in BeOne Medicines. "I pazienti con diagnosi di tumore gastrico ed esofageo avanzato presentano una sopravvivenza mediana che si misura in mesi, non in anni, evidenziando la necessità urgente di opzioni terapeutiche più efficaci - spiega Filippo Pietrantonio, responsabile dell'Unità di Oncologia gastrointestinale presso la Fondazione Irccs Istituto nazionale tumori di Milano - I dati ampiamente positivi degli studi Rationale-305 e 306 sottolineano e confermano il profilo clinico unico di tislelizumab e il suo potenziale di produrre miglioramenti significativi dei risultati dei pazienti eleggibili, offrendo una nuova speranza per migliorare la sopravvivenza e la qualità di vita a chi ne ha grande necessità".

Nell'Escc, l'estensione di indicazione è per tislelizumab in combinazione con chemioterapia a base di platino per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con tumore localmente avanzato o metastatico non resecabile con espressione di PD-L1 con un punteggio di positività dell'area tumorale (Tap) ≥ 5%. Nell'adenocarcinoma G/Gej, l'estensione di indicazione è in combinazione con chemioterapia a base di platino e fluoropirimidina per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con tumore localmente avanzato Her2-negativo non resecabile o metastatico con espressione di PD-L1 con un punteggio TAP ≥ 5%.

"Come pietra miliare del nostro portfolio di tumori solidi, tislelizumab è fondamentale per l'impegno di BeiGene di fornire trattamenti innovativi al maggior numero possibile di malati di cancro, con più di 1,3 milioni di pazienti già trattati con il farmaco a livello mondiale - afferma Mark Lanasa, Chief Medical Officer, Solid Tumors, BeiGene - In poco più di un anno, abbiamo ottenuto l'approvazione di 6 indicazioni nell'Unione europea e siamo impazienti di poter garantire ai pazienti europei un ampio e rapido accesso a tislelizumab".

Nella prima linea dell'Escc, l'estensione dell'indicazione si basa sui risultati dello studio Rationale-306 (NCT03783442) di BeiGene, uno studio globale di fase 3 randomizzato, controllato, in doppio cieco per la valutazione dell'efficacia e della sicurezza di tislelizumab in combinazione con chemioterapia come trattamento di prima linea dei pazienti con patologia localmente avanzata non resecabile, recidivata o metastatica. Lo studio, che ha arruolato 649 pazienti in centri in Europa, Nord America e Asia-Pacifico, ha soddisfatto l'endpoint primario, raggiungendo un beneficio di sopravvivenza globale (Os) statisticamente significativo e clinicamente rilevante di tislelizumab in combinazione con chemioterapia, rispetto a placebo più chemioterapia nella popolazione intent-to-treat. La sopravvivenza globale mediana è stata di 17,2 mesi il gruppo trattato con tislelizumab rispetto a 10,6 mesi con placebo con una riduzione del rischio di morte del 34%. La sopravvivenza a 3 anni nella popolazione con espressione di PD-L1 ≥ 5% è migliore a favore del braccio con tislelizumab (mediana 19,1 versus 10,0 mesi), dimostrando una riduzione del rischio di morte del 38%.

La richiesta di estensione dell'indicazione in prima linea del tumore G/Gej si basa sui risultati dello studio Rationale-305 (NCT03777657) di BeiGene, uno studio globale di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato per la valutazione dell'efficacia e della sicurezza di tislelizumab in combinazione con chemioterapia come trattamento di prima linea di pazienti con tumore G/Gej non resecabile avanzato o metastatico. Lo studio, che ha arruolato 997 pazienti nei centri in Europa, Nord America e Asia-Pacifico, ha soddisfatto l'endpoint primario e ha dimostrato un beneficio di sopravvivenza globale (Os) statisticamente significativo e clinicamente rilevante con una sopravvivenza mediana di 15,0 mesi nei pazienti trattati con tislelizumab in combinazione con chemioterapia a scelta dell'investigatore, rispetto a 12,9 mesi nei pazienti trattati con placebo più chemioterapia, riportando una riduzione del rischio di morte del 20%. Nella popolazione con PD-L1 ≥ 5%, la sopravvivenza mediana è stata di 16,4 mesi con tislelizumab più chemioterapia rispetto a 12,8 mesi per il braccio con placebo, che rappresenta una riduzione del rischio di morte del 29%.

I dati di sicurezza riportati includono più di 2.800 pazienti trattati con tislelizumab sia in monoterapia (1.534) che in combinazione con chemioterapia (1.319) al dosaggio approvato. Le reazioni avverse più comuni di grado 3 o 4 (≥ 2%) sono risultate neutropenia, trombocitopenia, anemia, fatigue, ipokalemia, iponatremia, polmonite, linfopenia, aumento dell'alanina aminotransferasi, aumento dell'aspartato aminotransferasi, diarrea ed epatite. Tislelizumab è approvato nell'Ue anche per i pazienti con Escc localmente avanzato o metastatico non resecabile, dopo una precedente chemioterapia a base di platino, e per tre indicazioni nel Nsclc nei setting di prima e seconda linea. L'azienda ha annunciato recentemente l'intenzione di cambiare il nome in BeOne Medicines Ltd, riaffermando il suo impegno a sviluppare farmaci innovativi per eliminare il cancro, collaborando con la comunità internazionale per raggiungere il maggior numero possibile di pazienti.

Sempre più persone in Italia sono in povertà sanitaria e in più di 1 caso su 5 sono bambini e ragazzi. Nel 2024 oltre 463mila (7 residenti su mille) si sono trovate a dover chiedere aiuto a una delle 2.011 realtà assistenziali convenzionate con il Banco farmaceutico per ricevere gratuitamente farmaci e cure che, altrimenti, non avrebbero potuto permettersi. Il dato è in aumento dell'8,43% rispetto al 2023, quando le persone in povertà sanitaria erano 427.177. E' la fotografia scattata oggi dal Banco farmaceutico in occasione della presentazione alla Camera dei deputati di un libro curato dall'Osservatorio sulla povertà sanitaria ('Tra le crepe dell'universalismo - Disuguaglianze di salute, povertà sanitaria e Terzo settore in Italia', edizioni il Mulino) e realizzato grazie al contributo incondizionato di Aboca, Ibsa Italy e Doc Generici.

Chi sono i poveri sanitari? Su 463.176 ci sono prevalentemente uomini (54% del campione, contro il 46% delle donne) e persone in età adulta (18-64 anni, pari al 58%). Ma resta significativa la quota dei minori, che sono 102mila (pari al 22%), più degli anziani che corrispondono al 19% (88mila). Sostanzialmente sovrapponibili sono le quote dei cittadini italiani (49%, pari a 225.594 unità) e di quelli stranieri (51%, pari a 237.583 unità). Considerando le condizioni di salute, i malati acuti (65%) superano in misura consistente i malati cronici (35%).

Del resto, nel Paese la spesa farmaceutica sostenuta dalle famiglie aumenta ormai da 7 anni consecutivi e la quota a carico del Servizio sanitario nazionale diminuisce. Nel dettaglio, per esempio nel 2023 (ultimi dati Aifa) la spesa complessiva delle famiglie è stata pari a 23,64 miliardi di euro, 1,11 miliardi in più (+3%) rispetto al 2022, quando la spesa era di 22,535 miliardi. Tuttavia, solo 12,99 miliardi di euro (il 55%) sono a carico del Ssn (erano 12,61 nel 2022, pari al 56%). Restano 10,6 miliardi (45%) pagati interamente dalle famiglie (erano 9,91 nel 2022, pari al 44%). Rispetto all'anno precedente, dunque, le famiglie hanno pagato di tasca propria 731 milioni di euro in più (+7,4%). In 7 anni (2017-2023), la spesa farmaceutica a loro carico è cresciuta di oltre 2,5 miliardi di euro (+31,9%). Questa quota a carico riguarda tutte le famiglie, anche quelle povere, che devono pagare interamente il costo dei farmaci da banco a cui si aggiunge (salvo esenzioni) il costo dei ticket, chiariscono dal Banco farmaceutico.

Le difficoltà riguardano anche le famiglie non povere. I dati più recenti di Istat rilevano che, complessivamente, 4 milioni e 422mila famiglie (16,8% del totale, pari a circa 9 milioni e 835mila persone) hanno cercato di limitare la spesa per visite mediche e accertamenti periodici di carattere preventivo. Tra queste, 678mila famiglie sono in condizioni di povertà assoluta (31% del totale, composte da circa 1 milione e 765mila persone), mentre 3 milioni e 744mila sono famiglie non povere.

Come si contengono le spese? Limitando il numero di visite e accertamenti, oppure rinviando e rinunciando a una parte delle cure necessarie. La strada della rinuncia è seguita, complessivamente, da 3 milioni e 369mila famiglie. Ha rinunciato almeno una volta il 24,5% delle famiglie povere, contro il 12,8% di quelle non povere. Significa che 536mila famiglie indigenti sono particolarmente esposte al rischio di compromettere o peggiorare la propria salute, fanno notare gli esperti.

"I dati e le analisi del nostro Osservatorio sulla povertà sanitaria raccontano di un Paese in cui le persone fragili faticano a prendersi cura della propria salute - commenta Sergio Daniotti, presidente della Fondazione Banco farmaceutico Ets - ma indicano anche nella collaborazione ampia e consapevole tra tanti soggetti (realtà non profit, farmacisti, medici, aziende, cittadini e istituzioni) il metodo per rispondere alla loro esigenza di benessere integrale, fatto di esigenze fisiche, ma anche spirituali, di cure mediche e farmacologiche, ma anche di accoglienza e comprensione. Contrastare la povertà sanitaria significa praticare gesti di gratuità in grado di aiutare, concretamente, le persone che hanno bisogno; ma anche approfondire il fenomeno attraverso un lavoro culturale che contribuisca a far prendere sempre più coscienza dell'entità del fenomeno, e dell'importanza di quel sistema di realtà del Terzo settore che, insieme alla sanità pubblica e privata, sta garantendo la sostenibilità di un Servizio sanitario nazionale il cui universalismo è sempre più a rischio".