Dalla ricerca europea sulle cellule staminali embrionali alla prima fase di sperimentazione clinica nell’uomo di una terapia per il Parkinson. È questo il risultato chiave – tutto 'made in Ue' – degli studi condotti, a partire dal 2008, nel contesto di tre consorzi di ricerca finanziati dall’Unione Europea (con bandi del settimo programma quadro e Horizon 2020), coordinati dal 'Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali e Farmacologia delle Malattie Neurodegenerative', dipartimento di Bioscienze dell’Università degli Studi di Milano & Istituto Nazionale di Genetica Molecolare, diretto dalla professoressa e senatrice a vita Elena Cattaneo. "Non saremmo mai arrivati a questo traguardo di sperimentazione per il Parkinson se l’Ue non avesse realizzato uno spazio comune della ricerca, stimolando gli studiosi a unire idee, competenze e traiettorie in modo trasparente, libero e competitivo e premiando collaborazioni e sinergie", ha affermato Cattaneo nel suo intervento durante il convegno 'Stem cell revolutions for neurodegenerative diseases' che si è svolto questa mattina nella Sala Napoleonica dell’Università degli Studi di Milano.

"La sperimentazione clinica attualmente in corso, la prima in Europa, consiste nel trapianto di neuroni prodotti in laboratorio a partire da cellule staminali embrionali umane in pazienti affetti da Parkinson, per sostituire i neuroni danneggiati a causa della malattia. Qualora gli esiti di questi test dovessero risultare positivi, si aprirebbero nuove prospettive per il trattamento di altre malattie neurodegenerative, tra cui l'Huntington, da sempre al centro dell'attività di ricerca della professoressa Cattaneo", sottolinea la nota dell'Università degli Studi di Milano.

La prima fase dei test clinici è partita a febbraio 2023: i trapianti sono stati eseguiti in Svezia e Regno Unito, fino a ottobre 2024, in otto pazienti che saranno seguiti per almeno 12 mesi dopo il trapianto. I dati preliminari sugli esiti dei test potranno essere disponibili all'inizio del 2026. L’incontro di oggi è stato l’occasione anche per sottolineare l’importanza della dimensione europea della ricerca, in particolare la Cattaneo ha ricordato come questi 16 anni di collaborazione siano stati “densi di lavoro, esperimenti, prove e verifiche” e sottolineato “il ruolo fondamentale dell'Europa, da sempre motore di innovazione e luogo libero e inclusivo in cui immaginare prospettive di sviluppo e crescita per il futuro della scienza, dell’economia e della società".

I lavori sono stati aperti dall’intervento della Rettrice Marina Brambilla: “La ricerca europea costituisce un importante strumento capace di accelerare innovazione, conoscenza e cooperazione internazionale, e in quanto tale rappresenta una straordinaria occasione di coesione e di unità, proponendo un modello di cooperazione di grande valore etico e civile, oltre che naturalmente scientifico. L’Università degli Studi di Milano - ha ricorcato Brambilla - è un grande ateneo pubblico e interdisciplinare, un ecosistema ideale per consentire ricerca di qualità in discipline e realtà diverse, tale da assicurare l'equilibrio tra la spinta alla ricerca di base, il libero esercizio della curiosità scientifica e il trasferimento di valore sul territorio, necessario per affrontare le più importanti sfide che la società civile ci pone. La collaborazione internazionale tra le équipe di ricerca di diversi Paesi e discipline rappresenta un valore assolutamente fondamentale per la nostra Università e per ogni ateneo: ci aiuta a competere a livello mondiale; a dare respiro e prospettiva ai nostri progetti di ricerca; a rendere internazionale la dimensione della nostra formazione, oltre che della nostra ricerca; ad insegnare ai nostri studenti il valore della collaborazione e della competizione basata sul merito”.

Durante il convegno sono state ripercorse le tappe principali dei tre consorzi scientifici europei: dallo sviluppo di protocolli per 'trasformare' le cellule staminali embrionali, in laboratorio, in neuroni simili a quelli che degenerano nel cervello dei pazienti affetti dalla malattia di Parkinson, alla dimostrazione della loro sicurezza dopo trapianti in modelli animali; dallo studio dell’efficacia delle cellule trapiantate all’autorizzazione dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) per la sperimentazione clinica nell’uomo.

Sul tema del ruolo dell’Unione europea nel promuovere la ricerca scientifica, è intervenuta anche Maria Leptin, presidente dello European research council (Erc): “Di fronte all'incertezza economica, alla competizione tecnologica e alle sfide climatiche, l'Ue dovrebbe affidarsi al ruolo trasformativo della ricerca di frontiera nel trainare innovazione e competitività. Solo investendo nell'eccellenza scientifica, mantenendo un equilibrio tra gli obiettivi a breve e quelli a lungo termine, sostenendo i ricercatori e costruendo capacità di ricerca e sviluppo l'Europa riuscirà ad assicurarsi la leadership futura nelle tecnologie globali”.

Fra i relatori del convegno, i neuroscienziati dell’Università di Lund in Svezia, Anders Björklund, pioniere della strategia di trapianto cellulare per il trattamento della malattia di Parkinson che ha ricordato come “la scoperta delle cellule staminali embrionali 25 anni fa è stato l'inizio di un percorso scientifico che promette di rivoluzionare il nostro approccio al trattamento delle malattie degenerative del cervello”, e Malin Parmar, già sua allieva e ora leader di 'Stem-PD', la prima sperimentazione clinica europea che studia nell’uomo l'efficacia del trapianto di neuroni da staminali embrionali in pazienti con malattia di Parkinson. Parmar, nel suo intervento, ha ricordato l’importanza essenziale della collaborazione tra il mondo accademico e l'industria “per portare una scienza di alta qualità dal laboratorio ai pazienti”.

Roger Barker, neuroscienziato clinico dell'Università di Cambridge, che sta conducendo la sperimentazione insieme ai colleghi svedesi, presente al convegno insieme a uno dei pazienti partecipanti, ha espresso l’auspicio che quella in corso “sia solo la prima di molte sperimentazioni di terapie sviluppate a partire da cellule staminali per il trattamento di malattie del cervello”.

Il convegno, infine, ha rappresentato la necessità di superare definitivamente, alla luce degli avanzamenti scientifici odierni, il divieto di derivare cellule staminali embrionali dalle blastocisti sovrannumerarie in ogni caso destinate ad un "congelamento distruttivo". Divieto introdotto venti anni fa dalla legge 40/2004 che, ancor oggi, costringe i nostri scienziati - pena il carcere - a importare dall’estero queste cellule per poterle studiare.

Nel biennio 2022-2023, 7 donne italiane su 10 di 50-69 anni hanno avuto accesso agli screening mammografici a cadenza biennale, 5 su 10 nell'ambito di un programma organizzato. Questa media nazionale nasconde profondi differenziali territoriali. La prima regione per copertura è il Friuli Venezia Giulia: 9 donne su 10, quasi 7 nell'ambito di un programma organizzato. L'ultima è la Calabria: solo 2 donne su 10, appena 1 su 10 nell'ambito di un programma organizzato. E' quanto emerge dal Rapporto Svimez 2024.

Altro capitolo: la mobilità. Nel 2022, spiegano da Svimez, la mobilità passiva ha interessato 629mila pazienti, il 44% dei quali residente in una regione del Sud. Nello stesso anno, i Servizi sanitari regionali meridionali hanno attirato 98mila pazienti, solo il 15% della mobilità attiva totale. Complessivamente, i malati oncologici residenti al Mezzogiorno che ricevono cure presso un Ssr di una regione del Centro-Nord sono 12.401, circa il 20% dei pazienti oncologici meridionali: da un minimo del 15% della Campania a un massimo del 41% della Calabria. Al Sud non mancano tuttavia le esperienze positive, come il modello innovativo della Rete oncologica campana, sulle quali bisognerebbe investire per rafforzare l'offerta di percorsi di cura territorialmente omogenei e ridurre le diseguaglianze di accesso alle cure.

Infine i fondi. Escludendo dai criteri di allocazione i fattori socioeconomici che impattano sui fabbisogni di cura e assistenza, il riparto regionale delle risorse per la sanità penalizza i cittadini delle regioni del Mezzogiorno. La presa in conto di questi fattori (povertà, istruzione, deprivazione sociale) renderebbe la distribuzione del finanziamento nazionale tra Ssr più coerente con le finalità di equità orizzontale del Servizio sanitario nazionale, concludono da Svimez.

"Per i disturbi mentali i farmaci orali o somministrati per via intramuscolare sono sempre più efficaci per i pazienti che, in questo modo, si sentono sempre meno 'malati'. Il contributo di Otsuka alla cura, alla gestione delle persone affette dai disturbi mentali è stato veramente decisivo e innovativo. Con l'inizio dell'attività dell'azienda farmaceutica giapponese nel campo della salute mentale, abbiamo avuto un farmaco completamente nuovo, l'aripiprazolo: somministrato prevalentemente per via orale, consentiva di gestire una serie di sintomi che con i farmaci tradizionali non era possibile affrontare, soprattutto i sintomi negativi della schizofrenia. Con il tempo la ricerca di Otsuka ha consentito di utilizzare questo farmaco anche per via intramuscolare con una somministrazione 'long acting' una volta al mese". Così all'Adnkronos Salute Andrea Fiorillo, professore ordinario di Psichiatria e presidente eletto della Società europea di psichiatria, in occasione della conferenza stampa a Roma (Palazzo Ferrajoli) per celebrare il mezzo secolo di attività di Otsuka in Europa: presenti clinici, associazioni di pazienti e rappresentanti dell'Ambasciata del Giappone in Italia.

Oggi "l'innovazione è andata ancora avanti e Otsuka - spiega Fiorillo - ha prodotto lo stesso farmaco che può essere somministrato una volta ogni 2 mesi e questo naturalmente consente di migliorare ulteriormente la qualità di vita dei pazienti, oltre ad un approccio a lungo termine che sia più orientato sui reali bisogni clinici, ma anche sociali e personali, della persona affetta da schizofrenia".

"Negli ultimi anni la ricerca è andata ulteriormente avanti. Da pochi anni è uscito in commercio anche in Italia un farmaco, il brexpiprazolo, che consente di affrontare i sintomi trasversali delle malattie mentali e quindi è efficace nei pazienti con disturbo bipolare, depressione maggiore e schizofrenia", conclude lo specialista.