Un’ulteriore nuova speranza di cura per i bambini affetti da forme di neuroblastoma refrattarie ai trattamenti o recidivanti grazie all’uso di cellule Car-T derivate da donatori (allogeniche). "Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente dell’età pediatrica e rappresenta una sfida significativa per l’oncologia. Cinque bambini che non avevano risposto alle terapie a cui erano stati precedentemente sottoposti, sono stati trattati con cellule Car-T allogeniche. Di questi, 3 hanno raggiunto la remissione completa dalla malattia e 1 ha mostrato miglioramenti significativi". Lo annuncia l’ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma in vista della giornata mondiale contro il cancro infantile del 15 febbraio. "Questo studio è un ulteriore passo avanti nella lotta contro il neuroblastoma", commenta il professor Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del Bambino Gesù. "I risultati ottenuti confermano il nostro impegno nel perseguire soluzioni terapeutiche sempre più innovative e mirate alle necessità specifiche di ciascun bambino, in linea con i principi della medicina personalizzata" aggiunge il presidente dell’ospedale, Tiziano Onesti. I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista Nature Medicine.

Il neuroblastoma "è il tumore solido extracranico più frequente dell’età pediatrica e rappresenta circa il 7-10% dei tumori nei bambini tra 0 e 5 anni. In Italia vengono formulate circa 120-130 nuove diagnosi all’anno. Questo tumore ha origine dai neuroblasti, cellule presenti nel sistema nervoso simpatico, e può insorgere in diversi distretti corporei tra cui il più frequente è la parte centrale del surrene. Ancora oggi, il neuroblastoma - ricordano i medici - ha una prognosi significativamente meno buona di altre neoplasie dell’età pediatrica, essendo responsabile dell’11% delle morti per cancro in età pediatrica: nelle forme metastatiche o ad alto rischio di ricaduta la probabilità di guarigione definitiva è del 45-50%; in caso di ricaduta o di malattia refrattaria alle cure convenzionali (chemio e radioterapia), la possibilità di sopravvivere senza malattia a 2 anni non supera il 10-15%".

Le cellule Car-T autologhe sono ottenute utilizzando i linfociti T del paziente stesso, modificati geneticamente per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Le cellule Car-T allogeniche, invece, sono ricavate da cellule prelevate da donatori. Poiché le cellule allogeniche derivano da donatori, possono presentare caratteristiche immunologiche diverse che favoriscono una loro maggior efficacia.

"Le cellule Car-T allogeniche svolgono un'attività antitumorale anche superiore rispetto alle Car-T autologhe poiché i linfociti da cui sono generate provengono da soggetti mai precedentemente esposti a trattamenti chemioterapici che influiscono anche sullo stato di salute dei linfociti", spiega il professor Locatelli.

Nel 2023, l’équipe guidata dal professor Locatelli aveva pubblicato sul 'New England Journal of Medicine' i risultati di uno studio clinico di fase I/II che dimostrava come il trattamento con le cellule Car-T autologhe geneticamente modificate rappresentasse un’opzione preziosa per i bambini con neuroblastoma refrattario e/o recidivante. Nell’ambito di quello studio, i pazienti con una bassa massa tumorale al momento dell’infusione avevano mostrato una sopravvivenza libera da eventi a tre anni prossima al 60%.

La ricerca appena pubblicata sulla rivista 'Nature Medicine' descrive invece l'efficacia e la sicurezza delle cellule T (dirette contro il bersaglio tumorale GD2) sviluppate a partire da donatori. Lo studio ha coinvolto 5 bambini con neuroblastoma recidivante o refrattario o con linfopenia grave (una condizione caratterizzata da un basso numero di linfociti nel sangue periferico). Quattro dei 5 pazienti arruolati non avevano risposto alle altre terapie, tra cui il trapianto allogenico e il trattamento con cellule Car-T autologhe. La terapia con Car-T allogeniche, interamente progettata da medici e ricercatori del Bambino Gesù, ha coinvolto l’Officina Farmaceutica e le aree di Oncoematologia, Trapianto Emopoietico, Terapie Cellulari e Trial. L’attività di ricerca sull’uso delle cellule Car-T contro il neuroblastoma è sviluppata anche grazie al costante sostegno da parte di Fondazione Airc.

Sul fronte dei risultati, dei 5 pazienti trattati, 4 hanno risposto alla terapia: 3 con la remissione completa dalla malattia, in un caso mantenuta nel tempo, 1 con miglioramenti significativi (risposta parziale). "Questi risultati rappresentano una svolta importante perché dimostrano l’efficacia e la sicurezza delle cellule Car-T allogeniche – continua Locatelli - La terapia genica allogenica ha la possibilità di affiancarsi a quella autologa per incrementare la possibilità di offrire il trattamento con cellule Car-T anche a quei pazienti che per la pregressa storia non potrebbero beneficiarne o che hanno già fallito il trattamento con le cellule Car-T autologhe".

«Questo nuovo traguardo — afferma il presidente del Bambino Gesù, Tiziano Onesti — sottolinea ancora una volta l'importanza fondamentale di continuare a investire nella ricerca clinica. È la via per avanzare sempre di più nella lotta contro patologie che, fino a poco tempo fa, avevano poche possibilità di cura. Desidero esprimere la mia gratitudine al professor Locatelli e a tutti i professionisti delle aree di Oncoematologia, Trapianto Emopoietico, Terapie Cellulari, Trial e dell’Officina Farmaceutica del Bambino Gesù per questo risultato che arricchisce la qualità delle cure offerte dal nostro ospedale. Il nostro impegno è sempre più focalizzato sulle esigenze di ogni singolo bambino, con l'obiettivo di realizzare una medicina personalizzata che risponda in modo specifico alle necessità individuali. Solo così potremo garantire un futuro migliore per i nostri pazienti".

Il trattamento del neuroblastoma con cellule Car-T dirette contro la molecola GD2 messo a punto dal Bambino Gesù è stato inserito nello schema Prime (PRIority MEdicines) dell’European Medicine Agency (Ema) che ha lo scopo di ottimizzare ed accelerare lo sviluppo di farmaci che hanno il potenziale di rispondere ad un bisogno clinico non soddisfatto. La designazione viene data a quei farmaci che hanno la potenzialità di fornire un grande vantaggio terapeutico rispetto alle terapie esistenti o essere di beneficio ai pazienti privi di opzioni di trattamento. È la prima volta che un prodotto Car-T contro i tumori solidi sviluppato in ambito accademico ha la designazione Prima da parte dell’Ema.

Gli uomini stanno diventando sempre più alti e con un ritmo molto più veloce rispetto alle donne: il doppio. Già nel secolo scorso gli scienziati hanno approfondito i trend con cui i due sessi crescevano in altezza, ma anche nel peso. L'obiettivo era capire come alcuni fattori, dall'alimentazione al tasso di malattie e ai cambiamenti economici, potessero influire sulla crescita 'in verticale' e del girovita. Alcuni studi hanno scoperto che un'alimentazione e un'assistenza sanitaria migliori hanno portato le generazioni passate a crescere in altezza. Un ultima ricerca, che prende le mosse da un lavoro più vecchio curato da Lewis Halsey dell'Università di Roehampton (Uk) - che ha provato a indagare altri fattori, oltre alla dieta, che possono influenzare l'altezza e il peso - ha analizzato come le condizioni di vita influiscono su quanto siamo alti, creando un indice che esamina contemporaneamente l'aspettativa di vita media, il livello di istruzione e il reddito di una nazione. Ebbene, se le condizioni sono favorevoli, gli uomini vedono un aumento maggiore delle dimensione corporee e quindi anche dell'altezza.

Secondo uno studio coordinato da David Giofrè, professore associato del Dipartimento di Scienze della formazione dell'Università di Genova e pubblicato sulla rivista 'Biology Letters' della The Royal Society, grazie ai miglioramenti transnazionali e intergenerazionali delle condizioni di vita, ai fattori di stress ambientale che diminuiscono, gli aumenti di altezza e peso degli uomini sono più del doppio di quelli delle donne.

"In media - si legge nel lavoro - gli uomini sono più alti e più muscolosi delle donne, il che conferisce loro alcuni vantaggi legati alla scelta della partner e durante una 'competizione' fisica con altri uomini. Dimorfismi delle dimensioni sessuali (altezza e peso) presentano vulnerabilità dovute ai costi di mantenimento e di sviluppo che sono più elevati per il sesso con i tratti più grandi. Questi costi sono in linea con la teoria evoluzionistica che presuppone che tratti ampi, elaborati e selezionati sessualmente siano segnali di salute e vitalità perché l'esposizione a fattori di stress (ad esempio, una malattia precoce) li comprometterà (una bassa statura) più di altri tratti".

Le dimensioni non sono l'unico indicatore di benessere, ma servono come chiaro indicatore delle opportunità e degli ostacoli che definiscono i nostri primi anni. "Gli uomini possono sperimentare questi fattori ambientali in modo più intenso, il che rende la crescita maschile una misurazione particolarmente significativa - concludono gli autori - Il nostro studio combina la biologia evolutiva con le misure del benessere umano, fornendo nuove informazioni su come i fattori socio-ecologici e la selezione sessuale modellano i tratti fisici chiave".

"La radiologia ha fatto passi da gigante, la diagnosi per immagini oggi impatta moltissimo in quello che è il trattamento dei pazienti. Tuttavia, credo che bisogna guardare con attenzione all'appropriatezza delle prestazioni e fare ciò che serve nei tempi giusti a chi veramente ne ha bisogno, evitando esami inutili". Così il ministro della Salute Orazio Schillaci, a margine del convegno 'Sostenibilità in Radiologia: Ricerca, Innovazione e Responsabilità', promosso oggi a Roma dalla Società italiana di radiologia medica e interventistica (Sirm).

"La comunità radiologica è molto forte, è una società scientifica importante, la più numerosa d'Europa e quindi sicuramente il confronto con la società scientifica radiologica potrà solo essere utile per il ministero e per il servizio sanitario nazionale", ha aggiunto.

Il ministro ha poi proseguito: "Negli ospedali italiani il 34% delle grandi apparecchiature ha un'età minore o uguale a 5 anni, il 29% tra 5 e 10 anni, il 37% più di 10 anni. Per garantire la qualità dei servizi è indispensabile assicurare un adeguato livello tecnologico delle apparecchiature sanitarie, il loro appropriato utilizzo e la loro idonea distribuzione sul territorio nazionale. In questa direzione va l'investimento previsto dal Pnrr per il rinnovamento delle attrezzature ospedaliere ad alto contenuto tecnologico: entro il 2026 ci saranno a supporto del Ssn oltre 3mila nuovi macchinari e ad oggi circa il 78% delle nuove apparecchiature acquistate con i fondi del Pnrr è già collaudato, ovvero in uso al cittadino".

"Stiamo lavorando per una maggiore efficienza diagnostica e, insieme, una migliore efficienza energetica, dotando le nostre strutture di impianti più performanti - ha aggiunto il ministro - Come più volte ho affermato, l'innovazione può rappresentare la chiave di volta per una sanità sostenibile. Ne sono un eccellente esempio anche i servizi di telemedicina, capaci di avvicinare la sanità ai cittadini riducendo il consumo di energie e risorse ed evitando gli spostamenti delle persone, soprattutto dei pazienti cronici".

Innovare il "parco tecnologico ospedaliero, digitalizzare il Servizio sanitario nazionale, investire in ricerca e formazione del personale sanitario - ha sottolineato il ministro - vuol dire realizzare una sanità più equa e sostenibile, che è il focus della Missione Salute del Pnrr. Coniugare la continuità e la qualità dei servizi sanitari con la sostenibilità è una sfida che stiamo affrontando agendo su più fronti e nella quale il campo radiologico gioca un ruolo fondamentale".